O descoperire spectaculoasă în domeniul bolilor autoimune aduce speranță pacienților cu o afecțiune neurologică rară și severă. Doi oameni diagnosticați cu tulburare din spectrul neuromielitei optice (NMOSD), o boală care poate provoca orbire și paralizie, nu au mai avut nicio recidivă timp de 15, respectiv 16 ani după un transplant alogen de celule stem hematopoietice.
Mai mult, anticorpul responsabil de atacurile bolii a devenit nedetectabil și nu a mai reapărut.
Rezultatele, publicate în revista medicală Med, arată un posibil nou mod de abordare a unei boli autoimune pentru care, până acum, pacienții au avut nevoie de tratament pe termen lung pentru a ține sub control sistemul imunitar, conform Medical Xpress.
Tulburarea din spectrul neuromielitei optice (NMOSD), cunoscută și ca boala NMO, este o afecțiune autoimună rară în care sistemul de apărare al organismului confundă anumite structuri proprii cu un pericol și începe să le atace.
Ținta principală este sistemul nervos central, în special nervii optici și măduva spinării.
Atacurile pot fi extrem de agresive: pacienții pot pierde vederea, pot avea probleme cu mersul, pot pierde controlul vezicii urinare sau al intestinului, iar în forme severe pot apărea paralizii ale membrelor.
Unul dintre principalii vinovați este anticorpul AQP4-IgG. Acesta atacă celulele care protejează neuronii și contribuie la distrugerea mielinei, stratul protector care permite transmiterea rapidă a semnalelor nervoase.
Pentru mulți pacienți, boala nu se oprește după primul episod. Între 60% și 98% dintre persoanele cu NMOSD pot avea atacuri repetate, iar fiecare recidivă poate lăsa sechele permanente.
Cei doi pacienți incluși în raportul de caz aveau forme severe de boală, care nu răspundeau suficient la tratamentele disponibile. Înainte de transplantul alogen de celule stem hematopoietice (alloHCT), aceștia încercaseră inclusiv alte terapii, fără rezultate suficiente.
Procedura a fost realizată în 2009 și 2010.
Spre deosebire de un transplant cu propriile celule stem, alloHCT presupune folosirea unor celule stem provenite de la un donator sănătos. Scopul este reconstruirea sistemului imunitar cu celule noi, care nu mai poartă „programarea” greșită ce declanșează atacul autoimun.
Înainte de transplant, pacienții au primit tratamente pentru eliminarea celulelor imunitare defecte:
Practic, cercetătorii au urmărit o strategie radicală: eliminarea sistemului imunitar care producea atacurile și reconstruirea lui cu unul nou.
După transplant, medicii au urmărit pacienții timp de mai bine de un deceniu prin:
Rezultatele au fost remarcabile.
Ambii pacienți au rămas fără recidive timp de peste 15 ani, chiar și fără tratament imunosupresor continuu.
Mai mult, anticorpul AQP4-IgG a devenit negativ după transplant și a rămas nedetectabil pe întreaga perioadă de monitorizare.
Acest lucru este important deoarece terapiile actuale pot controla inflamația și pot reduce riscul de atacuri, însă de obicei nu elimină definitiv anticorpul care stă la baza bolii.
Cercetătorii au observat nu doar schimbări biologice, ci și o îmbunătățire a vieții de zi cu zi.
Unul dintre pacienți a avut o recuperare fizică importantă și a devenit ulterior tată a doi copii.
Cealaltă pacientă a rămas cu unele dizabilități provocate de leziunile produse înainte de transplant, însă a declarat că poate face activități pe care înainte nu le mai putea realiza.
Medicii subliniază că transplantul nu poate șterge leziunile deja produse de boală, dar poate opri mecanismul care continuă să provoace noi atacuri.
Specialiștii consideră că aceste două cazuri reprezintă o dovadă de concept: în anumite situații, transplantul alogen de celule stem hematopoietice ar putea modifica profund evoluția NMOSD și ar putea oferi remisiuni de lungă durată.
Totuși, cercetătorii atrag atenția că este nevoie de studii mai mari pentru a afla exact:
Pentru pacienții cu forme agresive de neuromielită optică, rezultatele aduc însă o perspectivă neașteptată: uneori, soluția nu este doar blocarea sistemului imunitar, ci reconstruirea lui.