Ioana Bianchi (ARPIM) propune crearea unui fond de inovație în România pentru accesul rapid al pacienților cu boli rare la terapii genice, celulare și tratamente ultrapersonalizate.
Știința a făcut progrese importante în tratamentul bolilor rare, iar noile terapii celulare, genice și ultrapersonalizate oferă șanse pacienților pentru care, în multe cazuri, nu există alternative terapeutice.
Cu toate acestea, accesul la medicamente inovatoare rămâne o provocare în România. Ioana Bianchi, director Relații Externe în cadrul Asociației Române a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), atrage atenția asupra nevoii de registre naționale funcționale, protocoale de acces timpuriu și a unui fond de inovație care să permită introducerea mai rapidă a tratamentelor de ultimă generație, în cadrul dezbaterii "HEALTH FORUM: Acoperirea universală în bolile rare – cum acoperim distanța dintre rezoluția OMS și practica de zi cu zi din România", organizată de DC Media Group.
Unul dintre punctele importante semnalate de reprezentanta ARPIM este necesitatea unui registru național de boli rare, instrument esențial pentru identificarea pacienților, colectarea datelor și fundamentarea politicilor de sănătate.
Ioana Bianchi a explicat că proiectul registrului a ajuns, la un moment dat, în faza de dezvoltare și testare, însă implementarea sa a întâmpinat obstacole de natură legislativă.
"Vorbim despre registre. Avem nevoie de un registru de boli rare. Cu ceva timp în urmă am văzut o prezentare a colegilor de la INSP, iar acest registru era în faza de dezvoltare și testare, după care ni s-a spus că modalitatea legislativă de implementare a registrelor de boală nu mai este de actualitate. Aceste registre fiind introduse printr-un ordin al ministrului și există o prevedere pe baza unei decizii a Curții Constituționale că ar trebui reglementate la nivel de Hotărâre de Guvern sau de lege", a explicat Ioana Bianchi, Director Relații Externe, Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), în cadrul dezbaterii "HEALTH FORUM: Acoperirea universală în bolile rare- cum acoperim distanța dintre rezoluția OMS și practica de zi cu zi din România", organizată de DC Media Group.
O altă problemă majoră ține de accesul pacienților la medicamentele orfane, în condițiile în care, pentru multe boli rare, nu există alternative terapeutice.
ARPIM a colaborat cu Casa Națională de Asigurări de Sănătate (CNAS) pentru elaborarea unor protocoale de acces timpuriu la tratamente. Aceste mecanisme sunt prevăzute în Legea 95, însă, până recent, nu aveau norme de implementare.
"De cele mai multe ori, medicamentele orfane care sunt utilizate în tratamentul acestor boli rare nu au o alternativă terapeutică și ARPIM a colaborat cu CNAS pentru creionarea unor protocoale de acces timpuriu, care sunt prevăzute și în Legea 95, dar nu aveau norme de implementare", a precizat Ioana Bianchi.
În cazul bolilor rare, timpul până la accesul la un tratament poate avea consecințe importante pentru evoluția pacientului, mai ales atunci când medicamentul respectiv reprezintă singura opțiune terapeutică disponibilă.
Progresele medicinei au schimbat perspectiva asupra tratamentului bolilor rare. Noile terapii nu mai urmează întotdeauna modele terapeutice standard, ci pot fi adaptate caracteristicilor individuale ale pacientului.
Ioana Bianchi a subliniat că există deja medicamente bazate pe terapii celulare și genice, precum și tratamente ultrapersonalizate, a căror valoare terapeutică este recunoscută la nivel european.
"Știința a făcut pași uriași în ultimul timp, existând medicamente care se bazează pe terapii celulare, genice, terapii ultrapersonalizate și a căror valoare este recunoscută la nivelul Agenției Europene a Medicamentului, ele primind aprobare prin tot felul de mecanisme de evaluare accentuată.
O soluție este ca și în România să se realizeze un fond de inovație, așa cum există și în alte țări, în care acele medicamente care sunt considerate a avea un grad de inovare foarte mare să poată fi introduse cât mai rapid și să fie accesibile pacienților.
Urmând ca pe parcursul introducerii în acest fond de inovație să se colecteze și date din practica clinică curentă din România", a explicat Ioana Bianchi, Director Relații Externe, Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), în cadrul dezbaterii "HEALTH FORUM: Acoperirea universală în bolile rare- cum acoperim distanța dintre rezoluția OMS și practica de zi cu zi din România", organizată de DC Media Group.