Un nou inhibitor PCSK9 sub formă de comprimat ar putea transforma tratamentul hipercolesterolemiei familial. Acest nou medicament ar putea schimba radical modul în care pacienții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH) își controlează nivelul de colesterol. Enlicitide, un inhibitor PCSK9 administrat oral, a demonstrat scăderi masive ale LDL-colesterolului în cel mai recent studiu publicat în JAMA.
HeFH este o afecțiune genetică frecventă, prezentă la aproximativ 1 din 250 de persoane, cauzată de o mutație care împiedică organismul să elimine eficient colesterolul LDL din sânge. Drept urmare, pacienții dezvoltă încă din tinerețe niveluri foarte ridicate de colesterol, care favorizează depunerile de grăsime pe artere și cresc riscul de boală cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD).
Enlicitide acționează prin blocarea proteinei PCSK9, care degradează receptorii hepatici responsabili de eliminarea LDL-colesterolului. Prin neutralizarea PCSK9, medicamentul protejează acești receptori și crește capacitatea ficatului de a curăța sângele de colesterolul "rău".
Citește mai multe despre colesterol: Terapia care reduce colesterolul cu aproape 50%
Studiul de fază 3 a inclus 303 adulți cu HeFH, din 17 țări, toți aflați deja în tratament cu statine sau alte terapii hipolipemiante. Participanții au fost împărțiți aleatoriu în două grupuri: unul a primit 20 mg de Enlicitide zilnic, iar celălalt un placebo.
Rezultatele-cheie:
Pe lângă LDL, Enlicitide a redus și alți markeri importanți pentru riscul cardiovascular:
Tolerabilitatea medicamentului a fost excelentă. Aproape același procent de participanți din ambele grupuri au raportat reacții adverse - 77,7% în grupul Enlicitide și 76,2% în grupul placebo. Doar 2% dintre pacienții tratați au întrerupt terapia din cauza efectelor adverse, față de 3% în grupul placebo.
Cercetătorii concluzionează că Enlicitide este "eficient și bine tolerat" în reducerea colesterolului LDL la adulții cu HeFH.
Studiile aflate în curs urmăresc să stabilească dacă scăderea dramatică a LDL-colesterolului se traduce într-o reducere reală a evenimentelor cardiovasculare majore - infarct miocardic, accident vascular cerebral și mortalitate cardiovasculară.
Producătorul intenționează de asemenea să testeze Enlicitide în rândul pacienților cu risc cardiovascular crescut, nu doar în cei cu hipercolesterolemie familială.
Dacă rezultatele se confirmă, Enlicitide ar putea deveni primul inhibitor PCSK9 oral care oferă o alternativă accesibilă și ușor de administrat la injecțiile folosite în prezent, schimbând semnificativ peisajul tratamentului pentru colesterolul ridicat.
Un studiu arată că o singură doză de psilocibină poate avea efecte împotriva depresiei ani la rând.
Vitamina care topește tumorile. Crește semnificativ eficacitatea tratamentului oncologic.
Un medicament vechi, considerat depășit, ar putea deveni cheia distrugerii cancerului. Acest medicament ascundea o superputere.
Adio boli incurabile? Un nou instrument revoluționar de editare genetică, diferit de CRISPR, ar putea rescrie viitorul pentru mii de pacienți cu boli considerate incurabile!