FDA aprobă Etcamah pentru anumite forme de cancer de sân avansat. Tratamentul a prelungit perioada fără progresia bolii de la 9,2 la 16 luni.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat aprobare accelerată pentru Etcamah (camizestrant), un tratament destinat unor pacienți cu cancer de sân HR-pozitiv/HER2-negativ, local avansat sau metastatic, potrivit Breast Cancer Research Foundation.
Medicamentul se administrează împreună cu un inhibitor CDK4/6 și este destinat pacienților la care apare o mutație ESR1 în timpul tratamentului cu un inhibitor de aromatază și un inhibitor CDK4/6.
Aprobarea are la bază rezultatele studiului clinic de fază 3 SERENA-6, coordonat de dr. Nicholas Turner, cercetător al Breast Cancer Research Foundation. Rezultatele au fost prezentate cel mai recent la reuniunea din 2026 a American Society of Clinical Oncology.
În studiul SERENA-6, pacienții care au primit Etcamah împreună cu un inhibitor CDK4/6 au avut o supraviețuire mediană fără progresia bolii de 16 luni.
În grupul care a primit un inhibitor de aromatază împreună cu un inhibitor CDK4/6, valoarea mediană a fost de 9,2 luni.
Diferența este unul dintre principalele argumente care au stat la baza aprobării accelerate a tratamentului. Etcamah conține camizestrant, un degradator selectiv al receptorilor de estrogen, din generația nouă. Medicamentul se leagă de receptorii de estrogen și determină degradarea acestora.
Acest mecanism este relevant pentru cancerul de sân HR-pozitiv, deoarece aceste tumori folosesc estrogenul pentru dezvoltare.
Un element important al acestei aprobări este mutația ESR1. La mai puțin de 5% dintre pacienții cu cancer de sân HR-pozitiv metastatic, mutația este prezentă la momentul diagnosticului.
După tratamentul cu un inhibitor de aromatază, proporția pacienților cu această mutație poate ajunge la aproape 40%. Mutația ESR1 poate apărea, astfel, în cursul tratamentului și poate contribui la rezistența cancerului la terapia hormonală.
În această situație, identificarea mutației poate oferi un semnal că boala începe să se adapteze la tratamentul existent.
Aprobarea Etcamah este importantă și prin metoda prin care a fost identificată mutația. Este prima aprobare a unei terapii împotriva cancerului bazată pe detectarea unei mutații prin ADN tumoral circulant, cunoscut sub abrevierea ctDNA.
Testarea ctDNA caută fragmente foarte mici de ADN tumoral care circulă în sânge. În cazul de față, această abordare poate permite identificarea unei modificări moleculare înainte ca progresia cancerului să fie vizibilă la investigațiile imagistice.
Este o schimbare importantă de perspectivă: tratamentul poate fi adaptat la un semnal molecular al rezistenței, nu doar după apariția unor modificări vizibile la imagistică.
Tratamentul nu este administrat singur. FDA a aprobat Etcamah în combinație cu unul dintre inhibitorii CDK4/6: abemaciclib, palbociclib sau ribociclib.
Indicația se referă la adulții cu cancer de sân HR-pozitiv/HER2-negativ, local avansat sau metastatic, care au dobândit o mutație ESR1 în timpul terapiei cu inhibitor de aromatază și inhibitor CDK4/6.
FDA a acordat Etcamah o aprobare accelerată. Acest mecanism permite aprobarea mai rapidă a unor medicamente considerate importante pentru pacienți, pe baza unor rezultate care arată un beneficiu clinic relevant.
În cazul Etcamah, aprobarea s-a bazat pe perioada în care pacienții au trăit fără agravarea cancerului.
Totuși, aprobarea accelerată nu înseamnă că toate datele despre beneficiile pe termen lung sunt deja disponibile. Producătorul va trebui să furnizeze rezultate suplimentare pentru confirmarea beneficiului clinic pe termen lung, inclusiv în ceea ce privește supraviețuirea globală.
