Terapia care blochează colesterolul rău

O descoperire schimbă modul în care se abordează hipercolesterolemia familială (HF). În loc să se concentreze pe eliminarea colesterolului deja existent în sânge, cercetătorii propun o metodă radical și anume oprirea producției de particule de transport direct de la sursă.

Capcana genetică a colesterolului "rău"

Hipercolesterolemia familială este o afecțiune genetică severă care afectează aproximativ 1 din 200 de adulți. În mod normal, ficatul utilizează receptori speciali (LDLR) pentru a "colecta" și descompune lipoproteinele cu densitate joasă (LDL), cunoscute drept colesterol "rău".

La pacienții cu HF, acești receptori sunt defecți sau lipsesc complet. Rezultatul este o acumulare masivă de grăsimi în fluxul sanguin, care conduce la atacuri de cord premature și probleme cardiovasculare grave, adesea fără simptome vizibile timp de decenii, potrivit SciTechDaily.

De ce eșuează tratamentele clasice

Statinele reprezintă standardul actual de tratament, însă eficiența lor depinde de existența receptorilor LDL. Pentru pacienții care s-au născut fără acești receptori funcționali, medicamentele actuale oferă rezultate minime.

Echipa de cercetare de la Medical University of South Carolina (MUSC) a decis să schimbe perspectiva. Dacă eliminarea nu este posibilă, atunci reducerea producției devine soluția vitală.

Proteina ApoB, cheia blocării transportului de grăsimi

Oamenii de știință au identificat o țintă precisă: apolipoproteina B (apoB). Această proteină servește drept "schelet" pentru particulele LDL. Fără ea, aceste vehicule de transport pentru colesterol nu se pot forma.

Prin utilizarea celulelor stem pluripotente induse (iPSCs), echipa a creat în laborator un model de ficat uman. Acest sistem a permis testarea a peste 130.000 de compuși chimici pentru a găsi substanța capabilă să oprească eliberarea apoB în sânge.

Șoarecii "Avatar" și validarea tehnologiei

Un obstacol major în testarea medicamentelor este diferența biologică dintre specii. Multe substanțe care funcționează la rozătoare eșuează la oameni. Pentru a depăși acest blocaj, cercetătorii au utilizat șoareci "Avatar", echipați cu celule hepatice umane.

În cadrul acestor modele hibride, compușii selectați au demonstrat o eficiență remarcabilă. Nivelurile de lipide au scăzut semnificativ, confirmând faptul că tratamentul funcționează pe biologia umană, independent de receptorii LDL.

Analizele recente din 2026, publicate în microPublication Biology, indică faptul că noul compus, denumit DL-1, acționează precis fără să perturbe funcțiile vitale ale ficatului. Secvențierea ARN a arătat că medicamentul nu oprește gena apoB, ci intervine în procesul de asamblare și eliberare a proteinei.