O schimbare majoră în lupta împotriva colesterolului ridicat vine din Statele Unite. FDA a aprobat primul medicament administrat pe cale orală care blochează proteina PCSK9, oferind pacienților o alternativă fără ace la injecțiile scumpe de până acum
Persoanele care se confruntă cu valori persistente crescute ale colesterolului LDL, cunoscut drept colesterolul „rău”, vor avea în curând la dispoziție o opțiune terapeutică complet nouă.
FDA a aprobat Lipfendra (enlicitide), primul inhibitor PCSK9 administrat sub formă de comprimate, care se ia o dată pe zi. Medicamentul este destinat adulților cu colesterol ridicat și persoanelor cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH), o boală genetică ce determină valori foarte mari ale colesterolului încă de la vârste tinere.
Tratamentul este aprobat pentru utilizare împreună cu dieta și exercițiile fizice, nu ca înlocuitor al unui stil de viață sănătos.
Lipfendra acționează prin blocarea unei proteine numite PCSK9. Aceasta împiedică ficatul să elimine eficient colesterolul LDL din sânge, conform Medical Xpress.
Prin inhibarea PCSK9, organismul reușește să elimine mai mult colesterol „rău”, ceea ce duce la scăderea semnificativă a valorilor LDL, unul dintre principalii factori de risc pentru infarct miocardic și accident vascular cerebral.
Până acum, această clasă de medicamente era disponibilă doar sub formă de injecții.
Aprobarea FDA s-a bazat pe două studii clinice care au inclus 3.207 adulți, toți aflați deja sub tratament cu cea mai mare doză de statine pe care o puteau tolera.
În primul studiu au fost incluși pacienți cu boală cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD) sau cu risc crescut de a dezvolta această afecțiune.
După 24 de săptămâni, nivelul mediu al colesterolului LDL a scăzut cu 56%, pornind de la o valoare medie de 96 mg/dL, comparativ cu placebo.
În cel de-al doilea studiu, desfășurat exclusiv la persoane cu hipercolesterolemie familială heterozigotă, reducerea colesterolului LDL a fost chiar mai mare, de 59%, de la o valoare medie inițială de 119 mg/dL.
Colesterolul LDL favorizează acumularea de plăci de aterom în interiorul arterelor, proces cunoscut sub numele de ateroscleroză.
Atunci când arterele care alimentează inima sunt afectate apare boala cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD), una dintre principalele cauze de infarct miocardic și accident vascular cerebral la nivel mondial.
Din acest motiv, noile recomandări ale Asociației Americane de Cardiologie (AHA) și ale Colegiului American de Cardiologie (ACC) recomandă menținerea colesterolului LDL:
sub 70 mg/dL la persoanele cu risc cardiovascular peste medie;
sub 55 mg/dL la pacienții cu risc foarte mare, inclusiv cei care au supraviețuit unui infarct miocardic.
Unul dintre cele mai importante avantaje ale noului tratament este accesibilitatea.
Inhibitorii PCSK9 injectabili sunt disponibili de mai mulți ani, însă costă între 500 și 600 de dolari pe lună, uneori chiar mai mult, iar mulți pacienți evită tratamentul deoarece presupune injecții regulate.
Lipfendra va avea un preț de listă de 315 dolari pentru o cură de 30 de zile, potrivit companiei Merck, și este așteptat să ajungă în farmacii în următoarele săptămâni.
Datele analizate de FDA arată că profilul de siguranță al medicamentului este favorabil.
În studiul efectuat la pacienții cu boală cardiovasculară aterosclerotică, frecvența reacțiilor adverse a fost similară cu cea observată în grupul placebo.
La persoanele cu hipercolesterolemie familială heterozigotă, diareea și amețelile au fost raportate ceva mai frecvent la cei tratați cu Lipfendra.
Numărul pacienților care au întrerupt tratamentul din cauza reacțiilor adverse a fost comparabil între grupurile tratate cu medicament și placebo.
Până acum, inhibitorii PCSK9 administrați prin injecție au demonstrat că reduc cu aproximativ 20% riscul de infarct miocardic, accident vascular cerebral și deces cardiovascular la pacienții cu risc înalt.
În prezent, Merck desfășoară un studiu amplu pentru a verifica dacă și Lipfendra oferă aceleași beneficii cardiovasculare, dincolo de simpla scădere a colesterolului LDL.
Aprobarea a fost primită cu entuziasm de specialiști.
„Sunt încântat”, a declarat pentru The New York Times dr. Christopher Cannon, cardiolog la Brigham and Women's Hospital din Boston.
La rândul său, dr. David Maron, cardiolog preventiv la Universitatea Stanford, consideră că noul medicament „ar face o mare diferență comparativ cu costul inhibitorilor PCSK9 injectabili”.
Merck speră ca administrarea acestui comprimat să devină la fel de obișnuită precum prescrierea statinelor și ca tratamentul să poată fi recomandat nu doar de cardiologi, ci și de medicii de familie, facilitând astfel accesul unui număr mai mare de pacienți la terapii moderne pentru controlul colesterolului.
Dacă studiile aflate în desfășurare vor confirma că noul medicament reduce și riscul de infarct și accident vascular cerebral, Lipfendra ar putea deveni una dintre cele mai importante inovații din ultimii ani în prevenția bolilor cardiovasculare.