Tratamentele genetice ar putea fi aprobate mai rapid în SUA. FDA propune un cadru de lucru pentru a accelera autorizarea terapiilor genetice împotriva unor boli rare.
Agenţia pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite a propus luni un nou cadru de lucru pentru a accelera autorizaţiile ce vizează tratamentele personalizate pentru boli genetice rare, permiţându-le producătorilor de medicamente să se bazeze pe studii mici şi bine controlate atunci când studiile clinice tradiţionale nu sunt posibile, informează Reuters, potrivit Agerpres.
Planul FDA are scopul de a actualiza standardele de aprobare pentru tratamentele genetice individualizate, creând o metodologie pentru terapii destinate unor grupuri de pacienţi prea mici pentru studiile tradiţionale.
Acest cadru le-ar putea oferi pacienţilor un acces timpuriu la tratamente care, altfel, ar întârzia să fie administrate din cauza faptului că doar un număr limitat de date ar putea fi obţinute, în contextul în care standardele de siguranţă vor continua să fie monitorizate prin intermediul cerinţelor post-aprobare.
Propunerea le oferă producătorilor de medicamente reguli mai clare pentru a dezvolta medicamente bazate pe editarea genomului şi pe ARN, în timp ce le solicită să justifice motivele pentru care studiile randomizate nu sunt fezabile, să colecteze dovezi în condiţii reale după aprobare şi să aibă în desfăşurare studii de confirmare pentru aprobarea în procedură accelerată. Agenţia americană a avertizat că ar putea retrage de pe piaţă anumite produse dacă acele studii eşuează sau dacă ele nu sunt finalizate.
Noul proiect, anunţat iniţial în noiembrie, le-ar permite companiilor farmaceutice să solicite autorizări mai degrabă pe baza unor semnale timpurii de eficacitate şi a raţiunii biologice a unei terapii, decât pe baza unor studii randomizate realizate pe scară largă. El se va aplica terapiilor bazate pe editare genetică şi pe ARN, însă ar putea fi extins şi la alte produse individualizate.
Producătorii vor trebui în continuare să colecteze dovezi în condiţii reale după aprobare pentru a confirma eficacitatea şi să monitorizeze siguranţa, fiind nevoiţi, de asemenea, să asigure protecţia pacienţilor, inclusiv consimţământul informat şi supravegherea de către consiliile de evaluare.
FDA a îndemnat la colectarea timpurie a datelor de bază şi naturale din punct de vedere istoric. Pentru tratamentele care ţintesc multiple mutaţii ale aceleiaşi gene, agenţia recomandă studii observaţionale şi proiectarea unui "protocol master" pentru a permite partajarea dovezilor în cazul produselor înrudite.
"Anticipăm că vom primi un aflux de cereri pentru tratamente destinate unor boli rare", a declarat un director cu rang înalt din cadrul FDA.
Standardele de producţie vor rămâne neschimbate, deşi companiile se vor putea baza pe experienţe precedente şi metode deja validate pentru a acţiona mai repede.
