Limfohistiocitoză hemofagocitară, prima imunoterapie aprobată

Administrația americană pentru alimente și medicamente – FDA - a aprobat astăzi Gamifant (emapalumab) pentru tratamentul pacienților (nou-născuți, copii și adulți) cu limfohistiocitoză hemofagocitară primară (HLH) pediatric (nou-născuți și cei de mai sus), cu boală refractară, recurentă sau progresivă, cu intoleranță la terapia HLH convențională. Aceasta aprobare a FDA este prima pentru un medicament special pentru HLH.

„HLH primară este o afecțiune rară și care pune în pericol de viață, care afectează în mod obișnuit copiii și această aprobare acoperă o nevoie medicală nesatisfăcută pentru acești pacienți", a declarat dr. Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență al FDA pentru Oncologie și director în exercițiu al Oficiului de Hematologie și Produse oncologice în Centrul FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor.

„Ne-am angajat să continuăm să accelerăm dezvoltarea și revizuirea de terapii care oferă opțiuni de tratament semnificative pentru pacienții cu condiții rare".

HLH este o afecțiune în care celulele sistemului imunitar al corpului nu funcționează corect. Celulele devin molecule de eliberare supraactivă, ceea ce duce la inflamație. Celulele imune încep să deterioreze organele corpului, inclusiv ficatul, creierul și măduva osoasă. Acestă afecțiune poate fi moștenită, și atunci este cunoscută ca HLH primar sau „familial". Poate avea și cauze non-moștenite. Persoanele cu HLH primar dezvoltă de obicei simptome în primele luni sau ani de viață. Simptomele pot include febră, ficat sau splină mărită și scăderea numărului de celule sanguine.

Studiu clinic pe pacienți cu vârsta medie de un an

Eficacitatea emapalumabului a fost analizată într-un studiu clinic efectuat pe 27 de pacienți pediatrici cu HLH primar suspectat sau confirmat cu boală refractară, recurentă sau progresivă în timpul terapiei HLH clasice sau care au fost intoleranți la terapia HLH clasică. Vârsta medie a pacienților din studiu a fost de un an. Studiul a arătat că 63% dintre pacienți au avut un răspuns la noua imunoterapie și 70% dintre ei au fost capabili să suporte transplantul de celule stem, se arată într-un material dat publicității de FDA.

Reacțiile adverse frecvente raportate de pacienții cărora li s-a administrat Gamifant în studiile clinice au inclus infecții, hipertensiune arterială, reacții legate de perfuzie, potasiu scăzut și febră. Pacienții care primesc Gamifant nu trebuie să primească niciun vaccin viu și trebuie testați pentru tuberculoză latentă. Pacienții trebuie monitorizați atent și tratați prompt pentru infecții în timpul tratamentului cu Gamifant.

Dată fiind specificitatea imunoterapiei, FDA a făcut o Revizuire Prioritară și a acordat tratamentului statutul de terapie inovatoare. Gamifantul a primit, de asemenea, statutul de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru bolile rare.