Lupus: nou medicament promițător, după ani de cercetări

Lupusul este o afecțiune autoimun cu potențial fatal, care afectează aproximativ cinci milioane de oameni în întreaga lume. Totuși, încă nu este cunoscută nici o cauză sau metodă de vindecare.

Astăzi, majoritatea tratamentelor vin cu o mulțime de efecte secundare adverse și, având în vedere cât de puțin știm, găsirea de noi căi pentru medicamente s-a dovedit extrem de dificilă.

În ultimele șase decenii, un singur medicament pentru lupus a fost aprobat de Asociația Statelor Unite pentru Alimente și Medicamente și încă nu este disponibil pentru mulți. Acum, un studiu clinic internațional de trei ani oferă prima speranță reală pentru pacienții din jumătate de secol.

Semnele clinice, reduse semnificativ

Studiul de faza 3, numit TULIP-2, a testat un medicament numit anifrolumab pe o selecție randomizată de 180 de persoane cu lupus, oferindu-le 300 mg la fiecare patru săptămâni timp de 48 de săptămâni.

Comparativ cu placebo, care a fost administrat altor 182 de participanți care au avut și lupus, autorii spun că anifrolumab a produs o reducere semnificativă din punct de vedere statistic și clinic semnificativă a bolii.

După 52 de săptămâni, acest medicament nu numai că a redus activitatea autoimună în organele relevante ale multora dintre pacienții tratați, dar a redus momentele de criză, care includ și febră, articulații dureroase, oboseală și erupții cutanate - și a diminuat nevoia de steroizi.

„Există acum puternice dovezi care demonstrează beneficiile anifrolumabului și așteptăm cu nerăbdare să aducem acest medicament potențial nou pacienților cu lupus eritematos sistemic cât mai curând posibil", spune Mene Pangalos, vicepreședintele executiv al R&D BioParmaceutic.

Chiar și atunci când nu se poate găsi nicio infecție cu virus, studii recente arată că marea majoritate a pacienților cu lupus produce un interferon de tip 1 în exces, care este o proteină imună legată de dezvoltarea globulelor albe din sânge.

Încercările anterioare de a bloca această proteină au eșuat, dar anifrolumab blochează receptorii pentru această proteină și nu molecula în sine.

Un alt studiu clinic care a testat acest medicament, numit TULIP-1, nu a putut susține niciun beneficiu particular pe baza metodei sale specifice, deși au existat semne că ar putea ajuta la îmbunătățirea sănătății anumitor organe.

Rezultate diferite, produse aproape identice 

Cel de-al doilea proces mai mic a explorat acum acest al doilea rezultat - cunoscut sub numele de British Insles Lupus Assessment Group - bazat pe Compozitul Lupus Assessment (BICLA) - iar rezultatele arată mult mai promițătoare.

Spre deosebire de TULIP-1, TULIP-2 a prezentat beneficii atât pentru indicele BICLA, cât și pentru indicii SRI.

„Măsurarea răspunsului la tratament în [lupusul eritematos sistemic] a fost foarte problematică și aceasta reprezintă un fel de a doua descoperire a acestui studiu”, spune reumatologul și cercetătorul principal Eric Morand de la Universitatea Monash.

Încă nu este clar de ce TULIP-1 și TULIP-2 au produs rezultate diferite, mai ales că erau aproape identice. Dar un editorial însoțitor explică că ar fi putut diferi, deoarece diverse elemente de lupus au fost ponderate diferit.

Până în prezent, trei studii clinice în total au testat anifrolumab, iar rezultatele pentru cinci dintre cele șase rezultate au favorizat medicamentul peste placebo. Având în vedere nevoia disperată de tratament, mulți din comunitatea lupus solicită autorităților de reglementare să ia în considerare studiile care permit o mai mare flexibilitate în definirea succesului.

Sursa, aici.