Fibroza pulmonară idiopatică, un nou tratament promițător

,,Este deosebit de atrăgător ca țintă terapeutică, deoarece își exercită influența devreme, înainte ca majoritatea altor factori profibrotici să apară”, a declarat prof.dr. Carol Feghali-Bostwick, cercetător la MUSC.

În fibroza pulmonară, țesutul pulmonar se îngroașă, se rigidizează și cicatrizează, iar persoanele cu fibroza pulmonară întâmpină dificultăți de respirație. Aproximativ 100.000 de americani au fibroză pulmonară idiopatică. Alți 50.000 au sclerodermie, o boală autoimună care duce adesea la fibroza pulmonară,

,,În prezent, nu există medicamente aprobate de FDA care să poată opri progresia bolii la acești pacienți. Mortalitatea este ridicată, în unele cazuri mai mare decât în cancer, astfel că găsirea unor terapii este critică", spune Feghali-Bostwick.

Pentru acești pacienți, transplantul este adesea singura opțiune. Cu toate acestea, nu toți pacienții sunt eligibili pentru transplant pulmonar, așa că sunt necesare noi terapii care pot opri fibroza pulmonară.

Feghali-Bostwick și echipa ei au arătat că proteina 5 de legare a factorului de creștere este similară cu insulina (IGFBP-5) și joacă un rol important în fibroză. Aceasta mărește expresia genei profibrotice, ducând la depunerea colagenului excesiv pe matricea extracelulară (ECM). ECM este rețeaua care înconjoară celulele și servește ca schelă pe care pot construi țesuturi. Acest exces de colagen determină țesutul să se înroșească și să devină fibrotic. Aceste gene profibrotice ajută, de asemenea, să se asigure că nivelurile de IGFBP-5 și alți factori profibrotici, cum ar fi enzima de reticulare a matricei lizil oxidază (LOX), rămân înalte. LOX permite fibrilelor de colagen să se încrucișeze, ceea ce face ca țesutul să fie mai rigid.

 MUSC a utilizat celule producătoare de colagen recoltate de la pacienți cu fibroză sau sclerodermie pentru a explora efectele profibrotice ale IGFBP-5. Dar, de asemenea, a mers un pas mai departe, arătând creșteri similare în nucleele de țesut pulmonar uman. Aceste nuclee simulează mai realist condițiile fiziologice ale țesutului uman viu.

 ,,Multe terapii lucrează la șoareci, dar nu reușesc la om. Deci avem acest sistem în care luăm țesuturi pulmonare și le punem într-un mediu care este un țesut uman", a explicat Feghali-Bostwick.

Echipa MUSC va studia, de asemenea, LOX într-un model transgenic de șoarece, care este proiectat să supraexprime IGFBP-5, informează Eurekalert.org.

În România, în momentul de faţă, aproximativ 20% din pacienţii diagnosticaţi cu această boală se află sub tratament în cadrul Spitalului de Pneumoftiziologie, subordonat Consiliului Judeţean Cluj. Tratametul constă în medicamente antifibrotice, intrate în România de circa un an. Costul tratamentului se ridică la 3.000 de euro pe pacient pe lună şi este decontat integral printr-un program al Ministerului Sănătăţii.