Tratament inovator care blochează o genă nocivă, aprobat de UE

Vlad Manolache |
Data publicării:

Un prim medicament provenind dintr-o nouă clasă terapeutică, bazat pe un mecanism natural ce blochează o genă nocivă sau dereglată, a fost aprobat pe piaţa europeană, au anunţat joi reprezentanţii Alnylam, compania americană specializată în biotehnologie care a dezvoltat acest tratament, informează AFP.

Denumit Onpattro (Patirisan, numele ştiinţific), acest medicament este indicat în tratamentul amiloidozei ereditare cu transtiretină (ATTRh) la adulţi, o maladie genetică rară, potenţial invalidantă, care pune sub semnul întrebării pronosticul vital şi care afectează aproximativ 50.000 de persoane pe plan mondial.

Acordul dat de Comisia Europeană intervine la mai puţin de trei săptămâni după o primă autorizare de comercializare a medicamentului Onpattro în Statele Unite, în aceleaşi scopuri medicale.

Costul tratamentului, care a necesitat peste 15 ani pentru a fi dezvoltat, a fost fixat la 450.000 de dolari pe pacient şi pe an în Statele Unite, fapt care îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume.

Este supranumit "arma tăcerii"

Gigantul farmaceutic francez Sanofi, codezvoltator al medicamentului în colaborare cu Alnylam, va primi redevenţe de pe urma comercializării produsului.

Această terapie se bazează pe principiul ARN-ului interferent (ARNi), un mecanism natural descoperit la sfârşitul anilor 1990 de doi cercetători americani, Andrew Fire şi Craig Mello, recompensat în 2006 cu premiul Nobel pentru medicină.

Supranumit "arma tăcerii", acest mecanism permite blocarea ARN-ului mesager să transmită ordinul unei gene defectuoase de a produce proteine anormale.

Alnylam şi alte companii biotehnologice din lume consideră că această nouă armă terapeutică ar putea avea numeroase alte indicaţii medicale: cancere, hepatita B, boli cardiovasculare, oftalmologice, renale şi chiar neurodegenerative, precum Alzheimer.

Google News icon  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News

Te-a ajutat acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.


Articole Recomandate
Crossuri externe
Descarcă aplicația DCMedical
Get it on App Store Get it on Google Play
Ultimele știri publicate
Cele mai citite știri
DC Media Group Audience
Patologii

Politica de confidențialitate | Politica Cookies | | Copyright 2024 S.C. PRESS MEDIA ELECTRONIC S.R.L. - Toate drepturile rezervate.
cloudnxt2
YesMy - smt4.5.3
pixel