Leucemie, un super medicament pentru copii ar putea fi dezvoltat în următorii ani

Cel mai recent studiu a găsit că atunci când o proteină cheie responsabilă pentru leucemie, MLL, este stabilizată, aceasta încetinește progresia bolii. Următorul pas va fi combinarea tratamentelor cercetate în ultimii doi ani de cercetare într-un  "super medicament" pentru a-l testa pe oameni într-un studiu clinic.

 În prezent, rata de supraviețuire este de numai 30% pentru copiii diagnosticați cu leucemie de translocație MLL, un cancer care afectează sângele și măduva osoasă. Pacienții cu leucemie au un procent foarte redus de celule roșii din sânge, făcându-i anemici. Aceștia au aproximativ 80 de ori mai multe celule albe decât persoanele fără cancer.

,,Aceste celule albe din sânge infiltrează multe țesuturi și organe ale persoanelor afectate și reprezintă o cauză majoră de deces la pacienții cu leucemie, a declarat Robert Francis Furchgott, autorul principal al studiului.

,,Acesta este un cancer de monstru cu care se confruntă mulți ani la copii", a spus Simpson Querrey, directorul Centrului de epigenetică din Northwestern.

 Există mai multe tipuri de leucemie, dar această cercetare s-a axat pe două din cele mai frecvent întâlnite la sugari și adolescenți: leucemia mieloidă acută (AML) și leucemia limfocitară acută (ALL).

În ultimii 25 de ani, laboratorul lui Shilatifard studiază funcția moleculară a MLL în complexul său cunoscut sub numele de COMPASS (Complex Proteins Associated with Set1). Cel mai recent, a fost demonstrat că componentele COMPASS sunt una dintre cele mai frecvent identificate mutații ale cancerului. Următorul pas al acestei lucrări este de a aduce medicamentul într-un studiu clinic, pe care Shilatifard a spus că speră că va avea loc în următorii trei până la cinci ani.

,,Am lucrat la această translocație pentru mai mult de două decenii și, în cele din urmă, suntem în situația în care, în cinci până la zece ani, putem obține un medicament pentru copii care poate fi eficient. Dacă putem aduce o rată de supraviețuire de până la 85%, este o realizare majoră", a spus Shilatifard.

Lucrările anterioare din laboratorul lui Shilatifard au identificat compuși care ar putea încetini creșterea cancerului prin întreruperea procesului de transcripție genetică, cunoscut sub numele de "Complexul Super Elongație" (SEC). A fost primul compus din clasa sa care face acest lucru.

,,Acest proces de stabilizare MLL descoperit în cea mai recenta lucrare ar putea lucra în cazurile de cancer cu tumori solide, cum ar fi cancerul de sân sau de prostată. Acest lucru deschide o nouă abordare terapeutică nu numai pentru leucemie, care este atât de importantă pentru mulți copii care sunt diagnosticați cu acest cancer teribil, dar și pentru alte tipuri de cancer care afectează populația, a spus Zibo Zhao, primul autor, după cum informează Medicalxpress.com