Modificarea genetică, salvarea celor nevăzători din naștere. Cercetarea începe în toamnă

Pentru prima dată, în SUA, va începe un studiu clinic în această toamnă, care va utiliza metoda CRISPR pentru modificarea genelor în interiorul corpului, pentru a încerca să vindece o boală. Doctorii speră să utilizeze tehnica de ultimă oră pentru a vindeca un tip de formă orbire congenitală, numită amauroză congenitală Leber (LCA). 

Chiar dacă au ochi normali, pacienților cu acest tip de orbire le lipsește o genă care transformă lumina în semnale către creier, care permite vederea, arată surse citate de webmd.com.

Folosind un instrument care taie sau „editează” ADN-ul într-un anumit loc, cercetătorii vor încerca să ofere copiilor și adulților o versiune sănătoasă a genei care le lipsește. Procesul va include 18 de persoane în Statele Unite.

Amauroza congenitală Leber este cea mai frecventă cauză a orbirii moștenite, care apare în aproximativ 2 până la 3 din fiecare 100.000 de nașteri.

Singurul mod în care a mai fost folosită modificarea genetică în interiorul corpului a fost pentru tratarea bolilor metabolice.

CRISPS este o familie de secvențe ADN găsite în genomul organismelor procariote, cum ar fi bacteriile și arhaia. Aceste secvențe sunt derivate din fragmente de ADN din viruși care au infectat anterior procariotele și sunt utilizați pentru detectarea și distrugerea ADN-ului de la virusuri similare în timpul infecțiilor ulterioare. Prin urmare, aceste secvențe joacă un rol-cheie în sistemul de apărare antivirală a procariotelor.