Dr. Horia Bumbea: Studiu clinic cu medicament inovativ pentru mastocitoză, la SUUB

În lume, sunt cunoscute și recunoscute peste 5.000 de boli rare, pentru unele dintre ele existând și câte 2-3 pacienți pe glob.

Mastocitoza, spre exemplu, este o boală hematologică foarte rară, incidența bolii fiind de 0,3 cazuri la 100.000 de locuitori într-un an.

Pentru unele boli rare, cercetarea nu e atât de atractivă, motiv pentru care puține sunt bolile rare care au tratament dedicat.

Pentru altele – cum e cazul de față al mastocitozei – atunci când o companie farmaceutică începe un studiu cu un nou medicament e posibil ca o mare parte dintre pacienții dintr-o țară să fie incluși.

Studiu în care vor intra mare parte din pacienți

„Avem un studiu clinic pentru majoritatea pacienților diagnosticați, care va începe în Spitalul Universitar de Urgență București", a anunțat, astăzi, conf. univ. dr. Horia Bumbea.

El a explicat că este vorba de un studiu clinic „pentru pacienți cu mastocitoză indolentă și smouldering cu un medicament inovativ care sperăm să le amelioreze cu atât mai mult suferințele cronice. În scurt timp, vom avea o moleculă nouă pe care Ministerul Sănătății a aprobat-o pentru mastocitoza sistemică severă, care, de asemenea, reprezintă un medicament extrem de important și de necesar pacienților cu mastocitoză sistemică", a declarat Bumbea, la o conferință de presă susținută la SUUB.

El a precizat că se așteaptă finalizarea demersurilor de la Agenția Națională a Medicamentului, pentru a se da startul pentru acest studiu.

"„În prezent, avem aproximativ 20 de pacienți care sunt în discuție, din cei peste 50 pe care îi avem deja documentați. Ei trebuie să fie verificați pentru a fi eligibili pentru a intra în studiu, adică fiecare studiu are niște criterii foarte clare de includere, dar avem cel puțin 20 identificați pe baza registrului pe care l-am derulat. Acum doi ani, când am început fezabilitatea pentru acest studiu, aveam doar cinci pacienți identificați", a continuat Horia Bumbea, conform Agerpres.

21 de pacienți nou diagnosticați într-un an

Potrivit acestuia, în ultimul an au fost diagnosticați 21 de pacienți noi.

„Putem constata la un an de zile că a crescut foarte mult, procentual vorbind, s-a dublat numărul de pacienți care au fost diagnosticați - 21 de pacienți nou diagnosticați în ultimul an și astfel am ajuns la 51 de pacienți, care au fost îngrijiți din 2014 până în prezent în Spitalul Universitar. Ne-am bucurat că am reușit să participăm cu datele pacienților noștri în Registrul European al Centrului de Referință, în care, în prezent, avem peste 21 de pacienți cu date complete, urmând ca ceilalți să fie validați în perioada următoare. Este necesar să se revadă toate criteriile de diagnostic. În acest sens sperăm ca, în scurt timp, să putem face testele moleculare (...) la noi în spital”, a completat medicul.

Prezentă la dezbaterea pe marginea matocitozei, ministrul Sănătății, Sorina Pintea, a declarat că autoritățile au în plan introducerea de noi molecule pentru mai multe patologii rare și cronice.

„Comisia de off label va trebui definitivată și atunci cromoglicatul (medicament pentru mastocitoză, n.r.) va avea un loc pe lista medicamentelor compensate", a spus Pintea.

75% pacienți copii

Managerul SUUB, dr. Adriana Nica, a arătat că la nivel european sunt peste 27 de milioane de persoane care sunt afectate de boli rare.

„În România numărul acestora depășește un milion, dar cel mai dramatic este că proporția de peste 75% o întâlnim în rândul copiilor", a punctat aceasta.

Centrul de European de Excelență în Mastocitoză de la Spitalul Universitar de Urgență București, cu sprijinul Asociației Suport Mastocitoză România, a organizat, astăzi, cea de a doua ediție a Conferinței naționale în domeniu.