Noua terapie promite să vindece diabetul de tip 1

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună cronică în care organismul distruge celulele beta producătoare de insulină. De peste 100 de ani, tratamentul standard a fost administrarea insulinei prin injecții. Însă aceste metode nu pot egala precizia și flexibilitatea celulelor beta naturale. Cercetările recente deschid noi perspective pentru pacienți.

Celulele beta obținute din celule stem

Cercetătorii au dezvoltat o metodă prin care celulele beta pot fi create din celule stem umane.

Zimislecel - o nouă speranță pentru diabetici

Studiul condus de Reichman și colegii săi a folosit zimislecel, grupuri de celule izlet diferentiate din celule stem embrionare umane. Acestea au fost injectate în vena portală și administrate cu imunoterapie fără corticosteroizi.

Rezultate promițătoare:

• Eliminarea hipoglicemiei severe
• Reducerea nivelului de hemoglobină glicată
• În 10 din 12 pacienți, nu mai a fost necesară insulina exogenă

Totuși, aceste celule transplantate depind de difuzia nutrienților și necesită supraveghere atentă pentru prevenirea respingerii. Un pacient a decedat din cauza unei infecții cauzate de imunosupresie.

Evitarea respingerii imune prin inginerie genetică

O altă abordare inovatoare folosește "izolete hipoiimune" create prin inginerie genetică pentru a evita respingerea.

Cum funcționează?

• Mutarea MHC I - Genele care produc moleculele MHC de clasă I au fost dezactivate pentru a preveni recunoașterea celulelor transplantate de către celulele CD8+.
• Mutarea MHC II - Genele care codifică moleculele MHC de clasă II au fost oprite pentru a împiedica activarea celulelor CD4+, care contribuie la respingerea transplantului.
• Protecție împotriva imunității înnăscute - Celulele au fost modificate pentru a exprima CD47, o proteină care transmite semnalul "nu mă mânca" către celulele imune.

Rezultatele studiului

Celulele modificate au fost injectate intramuscular și au continuat să producă insulină timp de 12 săptămâni fără tratament imunosupresiv. Deși modificările genetice nu au fost complete pentru toate celulele, răspunsul imun al pacientului a fost redus semnificativ.

Provocări și pași următori

Aceste rezultate sunt promițătoare, dar preliminare. Urmează:

• Monitorizarea pe termen lung a supraviețuirii celulelor transplantate
• Adaptarea tehnologiei pentru un număr mai mare de pacienți
• Posibila combinare a celulelor stem cu ingineria genetică pentru a elimina necesitatea imunosupresiei
• Tratamentele cu celule beta, fie din cellule stem, fie hipoimune, ar putea revoluționa managementul diabetului de tip 1. Eliminarea dependenței de injecțiile de insulină și prevenirea hipoglicemiilor severe reprezintă pași importanți către o viață mai sănătoasă pentru pacienți.