Două boli rare de sânge beneficiază de noi medicamente

La perfuzia cu Elzonris (tagraxofusp-erzs) a fost acordată prima aprobare pentru tratamentul neoplasmului celular dendritic plasmacytoid blastic (BPDCN) la adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste.

Cercetătorii au investigat eficacitatea medicamentului în două cohorte de pacienți într-un studiu clinic. Din cei 13 pacienți cu BPDCN netratată în prima cohortă, șapte (54%) au obținut remisiune completă (CR) sau CR cu o anomalie a pielii care nu indică boala activă (CRc). În al doilea grup de 15 pacienți cu BPDCN recidivat sau refractar, un pacient a atins CR și un CRc obținut.

Reacțiile adverse raportate frecvent ale tratamentului includ greață, oboseală, edemul periferic, febră, frisoane și creșterea în greutate. De obicei, anomaliile de laborator au inclus scăderea limfocitelor, a albuminei, a trombocitelor, a hemoglobinei și a calciului și creșterea valorilor glucozei și enzimelor hepatice. FDA sfătuiește furnizorii de asistență medicală să monitorizeze nivelurile enzimelor hepatice și să monitorizeze semnele de intoleranță.

FDA a aprobat, de asemenea, injecția cu Ultomiris (ravulizumab), un inhibitor de lungă durată care inhibă hemoliza, pentru a trata adulții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH). Injectarea necesită tratament la fiecare opt săptămâni, nu la fiecare două săptămâni, după cum este necesar cu eculizumab, singurul tratament aprobat în prezent pentru boală.

Noul medicament s-a dovedit a fi nonferior la eculizumab într-un studiu clinic cu 246 pacienți netratați anterior pentru PNH. Reacțiile adverse raportate frecvent au inclus cefalee și infecții ale căilor respiratorii superioare. FDA sfătuiește furnizorii să fie atenți la administrarea acestui medicament pacienților cu alte infecții sistemice. Informațiile de prescriere includ, de asemenea, o avertizare despre riscul pentru infecții meningococice amenințătoare de viață și sepsis, informează Medicalxpress.com.