Primul tratament aprobat pentru o formă de cancer la creier

FDA aprobă primul tratament sistemic pentru gliomul difuz de linie mediană - o speranță pentru pacienții cu o tumoare cerebrală rară și agresivă. Agenția pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat miercuri medicamentul Modeyso, produs de Jazz Pharmaceuticals, destinat tratării gliomului difuz de linie mediană (DMG) - o tumoră cerebrală rară și extrem de agresivă. Tratamentul este autorizat pentru adulți și copii cu vârsta de un an și peste, care prezintă o mutație specifică a bolii și la care tumora a progresat în ciuda terapiilor anterioare.

Aceasta este prima terapie sistemică aprobată de FDA pentru această afecțiune, care afectează structurile din linia mediană a creierului și măduvei spinării, cum ar fi trunchiul cerebral, talamusul și coloana vertebrală, transmite Reuters.

Disponibil curând sub formă de capsulă orală săptămânală

Modeyso va fi disponibil în Statele Unite în următoarele săptămâni, sub formă de capsulă orală administrată o dată pe săptămână. Decizia FDA se bazează pe rezultatele a cinci studii clinice desfășurate pe un număr total de 50 de pacienți, în cadrul cărora tratamentul a demonstrat o reducere a dimensiunii tumorii în 22% dintre cazuri. În rândul pacienților care au răspuns pozitiv, beneficiul a durat în medie puțin peste 10 luni.

"Credem că se potrivește foarte bine în contextul unei nevoi medicale extrem de stringente", a declarat Rob Iannone, director medical la Jazz Pharmaceuticals, înainte de anunțul oficial al aprobării.

O boală devastatoare cu opțiuni terapeutice limitate

Gliomul difuz de linie mediană este o afecțiune care afectează în special copiii și adulții tineri, fiind extrem de dificil de tratat. Conform datelor furnizate de Institutul Național de Sănătate din SUA (NIH), aproximativ 3.940 de persoane trăiesc în prezent cu această boală pe teritoriul Statelor Unite.

Jazz Pharmaceuticals își extinde portofoliul oncologic

Prin aprobarea Modeyso, Jazz Pharmaceuticals își extinde portofoliul în oncologie, care include deja tratamente pentru anumite forme de cancer pulmonar și boli hematologice. Compania a achiziționat acest medicament în martie 2024, în urma unei tranzacții de 935 de milioane de dolari cu compania Chimerix.

"Ne propunem să colaborăm cu medici și organizații de pacienți pentru a face acest tratament accesibil cât mai repede”, a transmis compania într-un comunicat oficial.

Aprobarea Modeyso de către FDA oferă o rază de speranță pacienților afectați de un diagnostic devastator, pentru care opțiunile terapeutice erau până acum extrem de limitate. Cu o eficacitate demonstrată în studii clinice și o administrare convenabilă, medicamentul ar putea schimba radical abordarea terapeutică în cazul acestei tumori cerebrale rare.