Hemoglobinurie paroxistică nocturnă, tratament nou

„Aprobarea Ultomiris va schimba modul în care pacienții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH) sunt tratați", a declarat dr. Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență și Calitate în Oncologie al FDA, care este și director al Biroului de Hematologie și Produse Oncologice al Centrului pentru evaluarea consumului de mediamente și cercetare al FDA.

Administrat la fiecare două luni

„Înainte de aprobarea acestui medicament, singura terapie aprobată pentru PNH necesita tratament la fiecare două săptămâni, ceea ce poate fi împovărător pentru pacienți și familiile acestora. Ultomiris utilizează o formulă nouă, astfel încât pacienții au nevoie de tratament doar la fiecare opt săptămâni, fără a compromite eficacitatea acestuia", a explicat oficialul într-un material dat publicității de FDA.

Hemoglobinuria paroxistică nocturnă este o boală rară dobândită, progresivă, debilitantă și mortală, care duce la ruperea sau distrugerea celulelor roșii din sânge (hemoliză). Pacienților cu PNH le lipsește o anumită proteină care în mod normal protejează celulele roșii din sânge de a fi distruse de sistemul imunitar al bolnavului.

PNH poate provoca o gamă largă de simptome și complicații debilitante, incluzând tromboza, care poate apărea pe tot corpul, având ca rezultat afectarea organelor și moartea prematură.

Pacienții cu PNH au episoade bruște și recurente în care celulele roșii din sânge sunt distruse prematur, care pot fi declanșate de stresul asupra corpului, cum ar fi infecțiile sau efortul fizic. În timpul acestor episoade pot să apară următoarele simptome: anemie severă, oboseală profundă, dificultăți de respirație, episoade intermitente de urină colorată întunecată, afecțiuni renale sau dureri recurente. PNH poate apărea la orice vârstă, deși este cel mai adesea diagnosticată la vârsta adultă, precizează FDA.

Cum a fost testat

Ultomiris este un inhibitor complementar care acționează pe termen lung și care previne hemoliza. Eficacitatea medicamentului Ultomiris a fost demonstrată într-un studiu clinic de 246 de pacienți care anterior nu au fost tratați pentru PNH (tratament naiv), care au fost selectați randomizat ca să fie tratați cu Ultomiris sau eculizumab, standardul actual de îngrijire pentru PNH.

Rezultatele studiului au demonstrat că Ultomiris a avut rezultate similare cu eculizumab (non-inferior) - pacienții nu au primit transfuzie și au avut o incidență similară a hemolizei măsurată prin normalizarea nivelurilor de LDH în sângele pacienților (lactat dehidrogenază sau LDH este o enzimă necesară în timpul procesului de transformare a zahărului în energie în celulele corpului).

În plus, Ultomiris a fost studiat într-un al doilea studiu clinic cu 195 pacienți cu PNH care au fost stabili din punct de vedere clinic după ce au fost tratați cu eculizumab cel puțin în ultimele șase luni. Acești pacienți au fost selectați aleatoriu pentru a fi tratați cu Ultomiris sau pentru a continua administrarea eculizumab. Ultomiris a demonstrat din nou efecte similare cu eculizumab (non-inferior) pe baza mai multor măsuri clinice, incluzând hemoliza și evitarea transfuziei.

Reacții adverse și vaccinarea antimeningococică

Reacțiile adverse frecvente raportate de pacienți în studiile clinice au fost cefaleea și infecția căilor respiratorii superioare.

„Furnizorii de asistență medicală sunt sfătuiți să fie precauți atunci când administrează Ultomiris la pacienții cu orice altă infecție sistemică", notează oficialii FDA.

Informațiile de prescriere pentru Ultomiris includ o avertizare pe cutie pentru profesioniștii din domeniul sănătății și pacienții lor cu privire la riscul de infecții meningococice și sepsis care le pune viața în pericol. „Furnizorii de asistență medicală sunt sfătuiți să respecte recomandările cele mai actuale ale Comitetului consultativ privind practicile de imunizare (ACIP) pentru vaccinarea meningococică la pacienții cu deficiențe complementare. Pacienții trebuie imunizați cu vaccinuri meningococice cu cel puțin două săptămâni înainte de administrarea primei doze de Ultomiris, cu excepția cazului în care riscurile de amânare a tratamentului depășesc riscul de a dezvolta o infecție meningococică", arată poziția FDA.

Pacienții și furnizorii de servicii medicale sunt informați, de asemenea, „că vaccinarea reduce, dar nu elimină, riscul de infecție meningococică. Pacienții trebuie monitorizați pentru semnele precoce de infecții meningococice și trebuie evaluați imediat dacă se suspectează o infecție. Ultomiris este disponibil numai printr-un program restrâns în cadrul unei strategii de evaluare și atenuare a riscurilor (REMS). Ultomiris trebuie să fie eliberat cu un ghid pentru pacienți care să descrie informații importante despre utilizările și riscurile medicamentului".

FDA a acordat acestui medicament o revizuire prioritară, iar Ultomiris – produs de Alexion Pharmaceuticals - a primit, de asemenea, denumirea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru bolile rare.

Mult mai ușor pentru pacienți și familiile lor

„Aplaudăm aprobarea FDA pentru Ultomiris. Este o veste importantă pentru pacienții cu PNH și familiile lor", a declarat dr. Neil Horikoshi, directorul executiv al Fundației Internaționale pentru Anemia Aplastică și Sindromul Mielodisplastic (AAMDS). „Introducerea Soliris (eculizumab), acum unsprezece ani, a transformat viețile pacienților cu PNH. Dar gestionarea acestei boli debilitante necesită în continuare forță și sacrificare din partea lor și a familiilor lor. Cu Ultimoris, pacienții nu mai au de ce să-și planifice viața în jurul perfuziilor la fiecare două săptămâni, ci vor ave aparte de doar șase sau șapte tratamente pe an".

Autoritățile de reglementare a medicamentelor din Uniunea Europeană (UE) și din Japonia au acceptat și examinează cererile de aprobare a medicamentului Ultomiris ca tratament pentru adulții cu PNH, a anunțat Alexion Pharmaceuticals.