Mielom multiplu refractar, nou tratament aprobat în SUA

FDA a aprobat ieri medicamentul Xpovio (selinexor) - ca medicament orfan cu aprobare rapidă - în asociere cu dexametazona corticosteroidă pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu refractar recidivat (RRMM).

Tratament care oprește progresia bolii la unii pacienți

„Deși nu există niciun tratament pentru mielom multiplu refractar, există tratamente aprobate de FDA pentru a viza cancerul și a încetini răspândirea bolii. Din păcate, de-a lungul timpului, adesea pacienții pot epuiza toate tratamentele disponibile iar boala lor încă să progreseze", a declarat dr. Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență în Oncologie al FDA și director al Biroului de Produse Hematologice și Oncologice de la Centrul pentru Evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. „Am aprobat un tratament în cadrul programului nostru de aprobare accelerată care oferă o opțiune de tratament pentru pacienții cu mielom multiplu care nu mai au niciun tratament disponibil", a continuat el.

Eficacitatea a fost evaluată la 83 pacienți cu RRMM care au fost tratați cu Xpovio în asociere cu dexametazonă. La sfârșitul studiului, rata generală de răspuns a fost măsurată la 25,3%. Timpul mediu până la primul răspuns a fost de patru săptămâni, cu o durată de la una până la zece săptămâni. Durata medie a răspunsului a fost de 3,8 luni. Evaluarea eficacității a fost susținută de informații suplimentare dintr-un studiu în curs de desfășurare randomizat, efectuat la pacienți cu mielom multiplu.

Reacții adverse

Reacțiile adverse frecvente la pacienții care iau Xpovio în asociere cu dexametazonă includ scăderea numărului de leucocite (leucopenie), un număr scăzut de neutrofile, un tip de globule albe (neutropenie), număr scăzut de trombocite (trombocitopenie) și o cantitate mică de celule roșii sanguine (anemie). De asemenea, pacienții au raportat vărsături, greață, oboseală, diaree, febră, scăderea apetitului și greutății, constipație, infecții ale căilor respiratorii superioare și niveluri scăzute de sodiu din sânge (hiponatremie).

Personalul medical este sfătuit să monitorizeze pacienții pentru hidratare, scăderea valorilor din sânge, a trombocitelor și a concentrațiilor de sodiu. Pacienții trebuie să evite administrarea Xpovio împreună cu alte medicamente care pot provoca amețeli sau confuzii și pot evita situațiile în care amețelile pot fi o problemă.

FDA sfătuiește profesioniștii în domeniul sănătății să le spună femeilor de vârstă reproductivă și bărbaților cu un partener de sex feminin cu potențial de reproducere să utilizeze contracepție eficientă în timpul tratamentului cu Xpovio.

Femeile care sunt însărcinate sau care alăptează nu trebuie să ia Xpovio deoarece poate provoca leziuni unui făt în curs de dezvoltare sau unui nou-născut.

FDA a acordat aprobarea lui Xpovio pentru Karyopharm Therapeutics.