HIV și drepanocitoză: investiții pentru terapii genice

National Institutes of Health (NIH) din Statele Unite şi Fundaţia Bill & Melinda Gates au anunţat miercuri o investiţie comună de 200 de milioane de dolari, ce prevede dezvoltarea în următorii patru ani a unor terapii genice cu costuri reduse împotriva HIV - virusul care declanşează SIDA - şi a drepanocitozei.

Drepanocitoza, cunoscută şi sub denumirile de anemie falciformă şi siclemie, este o boală genetică a hemoglobinei. Globulele roşii ale persoanelor atinse de această maladie iau forma unor seceri (în locul unui disc biconcav), provocând anemie, crize dureroase şi, într-un final, leziuni la nivelul organelor, oaselor şi ţesuturilor. Boala afectează în principal persoane originare din Africa Subsahariană și este cea mai frecventă maladie genetică din Franţa.

Terapia genică are ca obiectiv înlocuirea genelor responsabile cu apariţia patologiei şi ar putea fi utilizată iniţial împotriva leucemiei, însă tratamentele sunt complexe şi extrem de costisitoare, limitând gradul lor de accesibilitate în rândul pacienţilor.

Colaborarea anunţată între National Institutes of Health (NIH), principalul organism public cu rol de finanţare a cercetărilor medicale din Statele Unite, şi Fundaţia Gates vizează dezvoltarea unor tratamente accesibile, cu costuri abordabile, a declarat directorul NIH, Francis Collins.

Obiectivul anunţat este acela de a demara teste clinice în Statele Unite şi în Africa Subsahariană în următorii şapte-zece ani.

În prezent, drepanocitoza se tratează cu transfuzii sangvine şi grefe de măduvă osoasă.

În ceea ce priveşte HIV, deşi medicamentele antiretrovirale permit ca virusul să devină nedetectabil şi îi fac pe pacienţi să trăiască foarte mult timp, "obiectivul este de a găsi o cale de vindecare", a declarat Anthony Fauci, directorul Institutului Naţional de Alergii şi Boli Infecţioase (NIAID) din Statele Unite, notează agerpres.ro.

Cercetătorii consideră că provocările de ordin tehnologic cu care se vor confrunta terapiile genice dezvoltate pentru ambele maladii sunt foarte apropiate, deşi una dintre boli este ereditară, iar cealaltă, cauzată de un virus.