FDA aprobă un tratament nou pentru boala oculară tiroidiană

Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat Lumvoa (veligrotug-vvze) pentru tratamentul bolii oculare tiroidiene (Thyroid Eye Disease - TED), o afecțiune autoimună asociată, de cele mai multe ori, cu boala Basedow-Graves.

Medicamentul, dezvoltat de compania Viridian Therapeutics, a primit din partea FDA statutul de „Breakthrough Therapy” (terapie inovatoare), destinat tratamentelor care pot aduce beneficii importante față de terapiile existente. De asemenea, evaluarea s-a desfășurat prin procedura de Priority Review, rezervată medicamentelor considerate de interes major pentru sănătatea publică.

Un aspect important este că Lumvoa devine primul tratament aprobat cu o indicație care acoperă atât forma activă, cât și forma cronică a bolii oculare tiroidiene.

Ce este boala oculară tiroidiană și de ce poate deveni atât de gravă

Boala oculară tiroidiană este o afecțiune inflamatorie autoimună care afectează țesuturile din jurul ochilor. Inflamația determină umflarea mușchilor și a țesutului orbital, ceea ce poate duce la:

• ochi proeminenți (proptoză);
• vedere dublă (diplopie);
• durere și senzație de presiune oculară;
• dificultăți la închiderea pleoapelor;
• în forme severe, afectarea vederii.

Pentru mulți pacienți, boala nu înseamnă doar probleme de vedere, ci și modificări vizibile ale aspectului feței, cu un impact major asupra vieții sociale și psihologice.

Primele beneficii au apărut după numai trei săptămâni

Aprobarea FDA s-a bazat pe rezultatele a două studii clinice pivot de fază III:

THRIVE, care a inclus pacienți cu boală oculară tiroidiană activă;
THRIVE-2, desfășurat la pacienți cu forma cronică.

În ambele studii, participanții au urmat un tratament cu Lumvoa timp de 12 săptămâni.

Rezultatele au arătat îmbunătățiri semnificative clinic după 15 săptămâni, iar unele beneficii au fost observate chiar din a treia săptămână de tratament.

Printre cele mai importante efecte constatate s-au numărat:

• reducerea proptozei (ochilor ieșiți în afară);
• ameliorarea vederii duble;
• creșterea numărului de pacienți la care diplopia s-a remis complet;
• rezultate favorabile atât în forma activă, cât și în cea cronică a bolii.

Ce reacții adverse au fost raportate

Ca orice tratament biologic, Lumvoa poate provoca reacții adverse.

Cele mai frecvent raportate, la cel puțin 5% dintre pacienți, au fost:

• spasme musculare;
• dureri de cap;
• tulburări de auz;
• creșterea glicemiei;
• oboseală;
• diaree;
• disconfort la nivelul urechii;
• reacții asociate perfuziei;
• greață;
• nazofaringită;
• creșterea nivelului creatinfosfokinazei în sânge;
• piele uscată;
• hipertensiune arterială.

Specialist: „Este o nouă opțiune interesantă pentru pacienți”

Dr. Michael Yen, de la Baylor College of Medicine din Houston și investigator în programul THRIVE, consideră că noua aprobare reprezintă un pas important pentru persoanele afectate de această boală.

„Este încurajator să vedem un nou tratament pentru întregul spectru al bolii, datele indicând o reducere rapidă a proptosisului, precum și îmbunătățiri în ceea ce privește diplopia. Aceasta este o nouă opțiune interesantă pe care medicii o pot oferi pacienților lor cu TED”, a declarat specialistul într-un comunicat, conform Medical Xpress.

De ce această aprobare este considerată importantă

Boala oculară tiroidiană poate continua să afecteze pacienții chiar și după stabilizarea problemelor tiroidiene, iar opțiunile terapeutice au fost până acum limitate pentru anumite categorii de bolnavi.

Prin includerea atât a pacienților cu boală activă, cât și a celor cu forma cronică în indicația aprobată, Lumvoa oferă medicilor o nouă alternativă terapeutică pentru un spectru mai larg de persoane afectate. Totodată, debutul rapid al efectului observat în studiile clinice și ameliorarea unor simptome precum proptoza și vederea dublă reprezintă elemente care au contribuit la acordarea statutului de terapie inovatoare și la evaluarea prioritară din partea FDA.