Terapia cu celule CAR-T GD2, pas pentru combaterea cancerului pediatric. Are efect în cazul neuroblastomului

 Vezi și: De ce ne îngrășăm. Detaliul esențial care duce la acumularea de kilograme nedorite. Dr. Mihai Comșa: Să nu ne păcălim

Noile cercetări au evidențiat rezultatele promițătoare ale terapiei cu celule CAR-T GD2 în tratamentul neuroblastomului, un cancer rar și agresiv care afectează în principal copii. Unii pacienți au rămas fără cancer timp de peste 18 ani, marcând o realizare semnificativă în tratamentul tumorilor solide.

Ce este terapia cu celule CAR-T

Terapia cu celule CAR-T (Receptor Chimeric pentru Antigen) este o abordare revoluționară care presupune modificarea celulelor T ale pacientului pentru a recunoaște și a lupta împotriva cancerului. În acest proces, celulele T sunt extrase din sângele pacientului, modificate genetic pentru a exprima un receptor care poate identifica celulele canceroase și apoi reinserate în pacient. Celulele CAR-T vizează proteinele specifice de pe suprafața celulelor canceroase, ducând la distrugerea acestora, potrivit National Cancer Institute.

Deși terapia cu celule CAR-T a avut un succes remarcabil în tratamentul cancerelor hematologice, precum limfomul și leucemia, aplicarea sa în cazul tumorilor solide, precum neuroblastomul, s-a confruntat cu mai multe provocări. Acestea includ dificultăți în identificarea țintelor potrivite, asigurarea siguranței terapiei și gestionarea posibilelor efecte secundare.

Vezi și: Poluarea aerului, asociată cu formarea cheagurilor de sânge

Terapia CAR-T, impact asupra neuroblastomului

Potrivit Mayo Clinic, neuroblastomul este un cancer rar și agresiv care se dezvoltă în celulele nervoase imature, afectând în principal copiii cu vârsta sub cinci ani. Este cunoscut pentru ratele ridicate de recidivă, ceea ce face tratamentele foarte dificile.

Un trial clinic pionier desfășurat între 2004 și 2009 a vizat o proteină numită disialogangliozidă 2 (GD2), care este exprimată în exces pe suprafața celulelor de neuroblastom. Cercetătorii au modificat genetic celulele T pentru a viza și ataca celulele care exprimă GD2. Rezultatele acestui trial au fost acum urmate timp de peste 18 ani, iar concluziile sunt revoluționare.

Terapia cu celule CAR-T GD2, pas pentru combaterea cancerului pediatric - FOTO: Freepik

Terapia CAR-T, efect pe termen lung

Trialul clinic a implicat 19 copii, dintre care unii aveau neuroblastom recidivat. Rezultatele au fost încurajatoare: dintre pacienții tratați, unii au experimentat remisiuni pe termen lung, iar câțiva au rămas liberi de boală timp de mai bine de un deceniu. Un pacient, o fată, a obținut remisiune completă timp de peste 18 ani și nu a necesitat alte tratamente pentru cancer. Remarcabil, aceasta a avut două sarcini sănătoase.

Dintre cei 19 copii din trial, cinci pacienți au obținut răspunsuri complete, iar trei au rămas liberi de boală mai mult de 15 ani. Rata de supraviețuire pe termen lung a fost semnificativă, cu o supraviețuire fără evenimente de 32% la vizita de urmărire de 15 ani, arată studiul publicat în revista Nature.

Succesul pe termen lung al acestui tratament poate fi atribuit prezenței persistente a celulelor CAR-T în corp. Chiar și la mulți ani după infuzie, au fost detectate niveluri scăzute ale transgenului CAR în sângele pacienților, indicând că celulele CAR-T au rămas active și eficiente. Secvențierea ARN-ului la nivel de celulă a arătat că celulele CAR-T din supraviețuitorii pe termen lung au prezentat un amestec de proprietăți de celule T efectoare și asemănătoare memoriei, sugerând că acestea continuă să ofere beneficii terapeutice pe termen lung.

Vezi și: Managementul hipertensiunii și dislipidemiei, esențial. Importanța monitorizării și ajustării stilului de viață, semnificativ pentru reducerea riscului de infarct

Implicații de viitor

Rezultatele acestui studiu sugerează că terapia cu celule CAR-T GD2 este nu doar eficientă, dar și sigură pentru copiii cu neuroblastom, fără complicații pe termen lung, cu excepția unor pacienți care au experimentat pierderi de auz senzorineurale, adesea asociate cu chimioterapia anterioară. Utilizarea celulelor CAR-T de primă generație, care nu conțin anumite molecule co-stimulatorii, nu a părut să influențeze persistența efectelor terapiei pe termen lung.

Succesul acestui trial marchează un salt semnificativ în tratamentul tumorilor solide, oferind speranță pentru copiii cu neuroblastom și deschizând calea pentru noi progrese în terapiile împotriva cancerului.