Parkinson, terapie nouă cu rezultate promițătoare

O nouă terapie genică - genoterapie - ar putea ajuta la îmbunătățirea simptomelor motorii la persoanele cu boala Parkinson care nu răspund la alte terapii, arată un nou studiu aflat în prima fază clinică.

„Acesta nu este un leac al bolii Parkinson", a subliniat James Beck, director științific al Fundației americane de Parkinson. „Acesta este un tratament potențial bun pentru controlul simptomelor. El oferă un mod suplimentar de a furniza dopamină la nivelul creierului, dar nu oprește progresia bolii".

Un nou mod de a livra creierului afectat ce are nevoie

Noul tratament utilizează un virus pentru a furniza genoterapia în zona vizată a creierului. Terapia genică afectează o enzimă numită AADC. Această enzimă transformă levodopa (un aminoacid neesențial biosintetizat de organismul uman) în dopamină în creier.

Celulele care produc neurotransmițătorul dopamina - un mesager chimic în creier - mor în boala Parkinson, potrivit Institutului Național pentru Îmbătrânire din SUA. O pierdere de dopamină cauzează simptomele bolii Parkinson, cum ar fi tremor și mișcări lente.

Tratamentele standard încearcă să înlocuiască dopamina pierdută. De exemplu, un medicament curent este levodopa, dar celulele care o transformă în dopamină trebuie să funcționeze pentru ca acest tratament să funcționeze. Deoarece celulele producătoare de dopamină mor, devine din ce în ce mai greu pentru creier să răspundă la medicamente de genul acesta, a explicat Beck.

Și aici este locul unde poate ajuta noua genoterapie.

Cum și de ce au ales zona de livrare

Condusă de Dr. Chadwick Christine, de la Universitatea din San Francisco, California, o echipă de cercetătorii au folosit scanarea RMN pentru a localiza respectiva zonă din creier. Apoi au infuzat noua terapie genică în zona vizată, numită putamen. Echipa a ales această zonă deoarece în ea respectivele celule ale creierului nu sunt distruse de boala Parkinson.

Prima fază de studiu clinic a inclus 15 persoane care nu mai răspundeau la alte tratamente Parkinson. Toți au primit o perfuzie cu terapia genică - cunoscută sub numele de VY-AADC.

După tratament, cercetătorii au urmărit sănătatea pacienților până la 36 de luni și au constatat că tratamentul a fost bine tolerat. Cele mai grave efecte secundare - un cheag de sânge și un ritm cardiac neregulat cauzat de cheagul de sânge - au fost legate de intervenția chirurgicală utilizată pentru a furniza tratamentul și nu de tratamentul în sine, au spus cercetătorii.

Ce îmbunătățiri a adus

Terapia a adus, de asemenea, o îmbunătățire semnificativă în timpul petrecut de oameni fără a avea simptome de mișcare, în fiecare zi. Iar efectul pare a fi durabil, unii dintre pacienți fiind supravegheați timp de trei ani.

Dr. Alessandro Di Rocco, directorul Programului de tulburări de mișcare la Northwell Health in Great Neck, New York, a analizat rezultatele.

„Acest studiu pare a fi un pas înainte în perfecționarea vectorului (terapiei genetice) și ei au reușit să îl administreze în condiții de siguranță", a notat el.

Di Rocco a adăugat că reducerea simptomelor „este un efect real".

Dar, ca Beck, el a avertizat că acesta este un studiu timpuriu, în care doar un număr mic de oameni au fost incluși. Di Rocco a remarcat, de asemenea, că este posibil să fi existat un efect placebo pentru unii pacienți.

Rezultatele acestui studiul american au fost prezentate duminică la întâlnirea Asociației Americane de Neurologie, din Atlanta. Rezultatele prezentate la întâlniri trebuie privite ca fiind preliminare până când vor fost publicate într-un jurnal de specialitate, cu revizuire făcută de expeți.

Un alt studiu în desfășurare

Cercetătorii de la Universitatea San Francisco din California și de la Facultatea de Medicină de la Universitatea din Pittsburgh nu sunt singura echipă care lucrează la o genoterapie pentru simptomele Parkinson. Un grup de cercetători britanici recrutează car acum pacienții cu Parkinson pentru a lua parte la un studiu privind terapia genică, care vizează, de asemenea, creșterea disponibilității dopaminei în creier.

Studiul lor va analiza maximum la 30 de pacienți care vor primi tratament în Londra sau Paris. Pentru acest studiu, cercetătorii vizeaza o altă parte a creierului numită striatum, notează medicinenet.com.