Pastila care tratează cancerul este un tratament experimental folosit în cazul pacienților cu leucemie.Descoperirea experimentală a pilulelor face să dispară cancerul la o treime dintre pacienții cu leucemie. Pacienții cu leucemie în fază terminală care nu răspundeau la tratament au acum speranța unei vindecări, datorită unei noi pilule experimentale numite revumenib.
Acest medicament a eliminat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic mult așteptat în Statele Unite.
Deși nu toți pacienții au prezentat o remisiune completă, oamenii de știință își păstrează speranța, deoarece rezultatele indică faptul că pilula ar putea deschide calea către un tratament pentru vindecarea leucemiei în viitor.
”Suntem incredibil de plini de speranță prin aceste rezultate ale pacienților care au primit acest medicament. Aceasta a fost ultima lor șansă. Ei au progresat cu mai multe linii de tratament și o parte dintre ei, aproximativ jumătate, au avut dispariția celulelor leucemice din măduva osoasă”, a declarat coautorul studiului, Dr. Ghayas Issa, medic specialist în leucemie la MD Anderson Cancer Center de la Universitatea din Texas, pentru Euronews Next.
Cum funcționează această pastilă
Leucemia mieloidă acută (LMA) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, unde se produc celulele sanguine, și determină producerea necontrolată de celule defecte.
Revumenib este o nouă clasă de terapie țintită pentru leucemia acută care inhibă o proteină specifică numită menin. Medicamentul acționează prin reprogramarea celulelor leucemice pentru a le transforma din nou în celule normale.
Menin este implicată în mecanismul complex care este deturnat de celulele leucemice și care face ca celulele sanguine normale să se transforme în celule canceroase.
Prin utilizarea revumenib, a explicat Issa, motorul este oprit și celulele leucemice sunt transformate din nou în celule normale, ceea ce duce la remisiune.
Această formulă a salvat deja 18 vieți în cadrul studiului clinic, ale cărui rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în revista Nature.
Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la Revumenib, iar 30% au avut o remisiune completă, fără cancer detectabil în sânge.
Pe baza datelor din acest studiu, în decembrie 2022, Administrația americană pentru alimente și medicamente a acordat revumenibului ”desemnarea de terapie inovatoare” pentru a contribui la accelerarea dezvoltării și revizuirii sale de reglementare.
Un leac pentru leucemie, dar nu pentru toată lumea
”Acesta este cu siguranță un progres și este rezultatul a ani de știință. O mulțime de grupuri au lucrat din greu în laborator pentru a înțelege ce cauzează aceste leucemii”, a declarat Issa.
Cu toate acestea, el a explicat că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Acesta este pentru un subset specific de leucemii care, în general, au gene lipsă sau greșit marcate sau o fuziune cromozomială.
Pilula experimentală vizează cea mai frecventă mutație din leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1, și o fuziune mai puțin frecventă numită KMT2A. Combinate, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30-40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.
În cadrul studiului de fază 1 au fost înrolați 68 de pacienți în nouă spitale din SUA. La toți aceștia, leucemia reapăruse după alte tratamente sau nu răspunseseră niciodată bine la medicamentele tradiționale de chimioterapie.
Printre aceștia s-a numărat Algimante Daugeliate, un arhitect lituanian în vârstă de 23 de ani, diagnosticat cu leucemie. Ea primise două transplanturi de măduvă osoasă de la sora sa, dar toate celelalte tratamente au eșuat. Medicii luaseră în considerare chiar și posibilitatea de a recurge la îngrijiri paliative pentru a-i ușura suferința.
”Eram disperată. Era ca și cum aș fi trăit un film oribil. Simțeam că moartea era iminentă, iar eu aveam doar 21 de ani”, a declarat ea pentru El Pais.
Cu toate acestea, odată ce a început să ia Revumenib în urmă cu doi ani, Daugeliate s-a recuperat complet. De atunci, ea a reușit să își reia viața normală, absolvind facultatea și lucrând la un studio de arhitectură din Copenhaga.
Impact puternic pentru efecte secundare limitate
Potrivit lui Issa, deși acest medicament este destul de sigur în comparație cu tratamentele standard pentru leucemie, au fost identificate două efecte secundare principale.
Primul afectează sistemul electric al inimii și poate fi detectat cu ajutorul unei electrocardiograme (ECG). Cu toate acestea, reducerea dozei sau întreruperea tratamentului a rezolvat problema în toate cazurile, a precizat Issa.
Cel de-al doilea efect secundar este denumit sindrom de diferențiere - un grup de reacții potențial amenințătoare de viață la tratamentele împotriva cancerului de sânge - dar poate fi gestionat eficient dacă este recunoscut din timp și dacă se iau măsuri adecvate pentru a-l opri. Potrivit lui Issa, toate cazurile de sindrom de diferențiere din acest studiu au fost gestionate cu succes, fără nicio complicație pentru pacienți.
Studiul se află încă în stadii incipiente, iar rezultatele rămân preliminare. Studiile de fază I, precum acesta, au ca scop să testeze dacă un medicament este sigur și să găsească cea mai mare doză care poate fi administrată fără a provoca efecte secundare grave.
În prezent, este în curs de desfășurare un studiu de fază II care analizează în mod specific eficacitatea revumenibului.
Doisprezece pacienți din cadrul studiului care au răspuns la medicament au continuat să primească un transplant de celule stem sau de măduvă osoasă. Astfel de transplanturi necesită ca pacienții să nu aibă cancer sau să aibă doar niveluri foarte scăzute de cancer în sânge - iar revumenib i-a ajutat să ajungă acolo.
Deși pilula experimentală nu este un leac definitiv, cercetătorii care au lucrat la acest studiu sunt optimiști.
”În viitor, plănuim să combinăm această pastilă cu tratamentele standard pe care le avem în prezent pentru leucemiile acute. Aceasta este strategia cea mai probabilă pentru a ajunge la leacuri în care pacienții să nu mai fie nevoiți să consulte medici pentru leucemie după aceea și să nu mai aibă nevoie de tratamente pentru leucemie”, a declarat Issa.
Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News
Te-a ajutat acest articol?
Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.
