Utilizarea terapiei genice pentru tratarea encefalopatiei traumatice cronice

Studiul, care a demonstrat eficacitatea livrării directe a terapiei genice în creierul unui șoarece cu CTE, este publicat în Human Gene Therapy, un jurnal revizuit de la Mary Ann Liebert, Inc

Ronald Crystal și colegii săi de la Weill Cornell Medical College, New York, NY, au colaborat la articolul intitulat „Terapia genică anti-fosfo-Tau pentru encefalopatie cronică traumatică", notează Eurekalert.

În prezent nu există tratament pentru CTE, care este cauzat de traume repetate la nivelul sistemului nervos central (SNC), cum ar fi cel suferit de soldați, sportivi în sporturi de contact și traume legate de accidente. Inflamația are ca rezultat acumularea de forme hiperfosforilate de proteine Tau (pTau). Crystal și colab. a dezvoltat un vector de virus adeno-asociat (AAV) pentru a furniza un anticorp anti-pTau către (SNC). Ei au arătat că livrarea directă a AAVrh.10anti-pTau direct în hipocampul în creierul șoarecilor răniți a fost asociată cu o reducere semnificativă a nivelurilor de pTau pe tot SNC. Ei propun ca dozele să poată fi reduse și această strategie să fie eficientă și la oameni.

„CTE este mult mai răspândit decât s-a realizat inițial și nu există în prezent nicio terapie disponibilă", spune redactorul șef Terence R. Flotte, MD, Celia și Isaac Haidak, profesor de educație medicală și decan, provost și cancelar adjunct executiv. , Școala Medicală a Universității din Massachusetts, Worcester, MA. „Această nouă lucrare din laboratorul Crystal este potențial ca un mijloc de a elimina foshoproteina ofensatoare".