Ivosidenib, tratament de primă linie în leucemie mieloidă acută la bătrâni, aprobat de FDA

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat, aseară, Ivosidenib (TIBSOVO) ca tratament de primă linie pentru leucemie mieloidă acută cu mutație IDH1, la pacienții peste 75 de ani....
Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Ivosidenib (TIBSOVO, Agios Pharmaceuticals, Inc.) pentru leucemia mieloidă acută (AML) nou diagnosticată cu o mutație suceptibilă de izocitrat dehidrogenază-1 (IDH1), detectată printr-un test special (aprobat și el de FDA), și la pacienții cu vârsta de cel puțin 75 de ani sau care au comorbidități care împiedică utilizarea chimioterapiei intensivă de inducție.
Anul trecut, pe 20 iulie, FDA aprobase deja Tibsovo (Ivosidenib) tablete pentru tratamentul pacienților adulți cu leucemie mieloidă acută (AML) recurentă sau refractară care au o mutație genetică specifică. Acesta este primul medicament din clasa sa (inhibitori ai IDH1) care vine la pachet cu un test de diagnostic al mutației.
Aprobarea de ieri s-a bazat pe un studiu clinic deschis, cu un singur braț de tratament, multicentric (Studiu AG120-C-001, NCT02074839) cu Ivosidenib ca singur agent pentru AML nou diagnosticat, cu o mutație IDH1 detectată de testul Abbott RealTimeTM IDH1.
Pacienții din studiu
Pacienții înrolați în studiu au fost în vârstă de cel puțin 75 de ani sau au îndeplinit cel puțin unul dintre următoarele criterii: status de performanță confor Eastern Cooperative Oncology Group de ≥ 2, boală cardiacă sau pulmonară severă, insuficiență hepatică cu bilirubină de > 1,5 ori peste limita superioară a valorilor normale sau creatinină eliminată < 45 ml / min.
Cei 28 de pacienți tratați au avut o vârstă mediană de 77 de ani (interval 64-87 ani), iar 22 (79%) au avut AML legată de terapie sau AML cu modificări legate de mielodisplazie. Ivosidenib a fost administrat pe cale orală la o doză de 500 mg zilnic până la progresia bolii, dezvoltarea toxicității inacceptabile sau transplantul de celule stem hematopoietice. Doi dintre cei 28 de pacienți au suferit transplant de celule stem după Ivosidenib.
Eficacitatea sa s-a bazat pe rata de remisiune completă (CR) sau remisia completă cu recuperare parțială hematologică (CRh), durata CR + CRh, și rata de conversie de la dependența de transfuzie la independența de transfuzie. Doisprezece (42,9%) dintre cei 28 de pacienți au obținut CR + CRh (95% CI: 24,5, 62,8) și 7 (41,2%) dintre cei 17 pacienți dependenți de transfuzie au devenit independenți pe o durata de cel puțin 8 săptămâni.
Reacții adverse
Reacțiile adverse care au apărut la cel puțin 25% dintre pacienți au fost diareea, oboseala, edemul, apetitul scăzut, leucocitoza, greața, artralgia, durerea abdominală, dispneea, sindromul de diferențiere și mialgia. Informațiile de prescriere conțin o avertizare în prospectul din cutie care alertează profesioniștii din domeniul sănătății și pacienții cu privire la riscul de sindrom de diferențiere, care le poate pune viața în pericol sau poate duce la deces.
Doza recomandată de Ivosidenib este de 500 mg pe cale orală o dată pe zi, cu sau fără alimente, până la progresia bolii sau la toxicitatea inacceptabilă. Pentru pacienții fără progresia bolii sau toxicitate inacceptabilă, tratamentul este recomandat timp de cel puțin 6 luni pentru a câștiga timp pentru răspunsul clinic.
Informații complete în ghidul despre TIBSOVO, inclusiv interacțiunile pe care poate să le aibă cu alte medicamente AICI.
-
-
5 alimente care te balonează cel mai tare31.08.2025, 16:37
-
-
Beta blocantele nu mai sunt eficiente după infarct31.08.2025, 10:30
-
Simptomul unui cancer mortal, confundat cu o răceală. Este adesea considerat invizibil
Simptomul invizibil al unui cancer mortal poate fi confundat cu o simplă răceală. Și nu este vorba de durerea de gât sau de un nas care curge.
Sindromul metabolic crește ricul de apariție a cheagurilor de sânge
Persoanele cu sindrom metabolic au un risc mai mare să le apară cheaguri de sânge recurente. Sindromul metabolic este asociat cu obezitatea.
MAL, noua grupă sanguină identificată de oamenii de știință. Pas major în genetica transfuziilor de sânge
MAL este noua grupă sanguină identificată de oamenii de știință și are un impact major în tratarea unor boli.
Prof dr Horia Bumbea: Vaccinarea contra COVID-19 la pacienții cu boli hematologice
Pacienți cu boli vasculare acute: când ar trebui să se prezinte la medic, chiar dacă e pandemie
Dr Doina Goșa, informație-BOMBĂ!: boala COVID-19 dă o imunitate relativ slabă. Puțini pacienți vindecați păstrează titrul de anticorpi
Ziua Mondială a Hemofiliei. Apelul Asociației de profil: în România, pacienţii cu hemofilie încă nu beneficiază de tratamentul adecvat
Pe 17 aprilie se marchează în fiecare an Ziua Mondială a Hemofiliei.
Hemofilia, boală genetică. O simplă ciocnire de cap poate provoca sângerări în creier
Hemofilia este o boală a sângelui. În cazul unor leziuni există riscul să apară sângerarea.
Ministerul Sănătății, proiect pentru accesul la tratament al pacienților cu maladii invalidante
Oboseala, semnul matinal al leucemiei. Alte 4 simptome la care să fii atent
Acesta este semnul subit al cancerului și îl observi dimineața.
Sângerarea nazală: de ce apare și ce boli grave ascunde
Sângerarea nazală: care sunt cauzele și ce trebuie făcut atunci când apare?
Celule stem înmulțite în laborator, promisiune pentru tratarea leucemiei
Deficitul de fier: 9 simptome pe care le poți identifica singur
Iată 9 simptome ale deficitului de fier pe care te poate identifica oricine.
Anemia, ce este, care sunt cauzele și simptomele și cum eviți să o faci
Trombofilia: simptome, diagnostic și tratament. Poate cauza AVORT
Trombofilia: cum se manifestă, ce teste se folosesc pentru diagnostic și care este tratamentul? Ce complicații grave poate determina?
Donatorii de sânge sunt mai sănătoși. Câte vieți salvează la o singură donare
„Academia de Hemofilie” 2019, eveniment destinat persoanelor cu hemofilie
Roctavian, prima terapie genică pentru hemofilia A. Tratamentul a fost aprobat de Comisia Europeană
Roctavian este prima terapie genică pentru hemofilia A severă. Tratamentul a fost aprobat condiționat de Comisia Europeană.
Leucemia limfocitară cronică: supraviețuire mai mare a pacienților în ultimii ani
O statistică arată cum a crescut supraviețuirea pacienților cu leucemie limfocitară cronică, din 1995 până în 2017, unde se oprește studiul.
Dalteparină sodică, anticoagulant aprobat pentru copii și de o lună, în SUA
În SUA un anticoagulant aprobat deja la adulți - dalteparină sodică – are de acum indicație și pentru copiii în vârstă de o lună sau mai mari.
Leucemia mieloidă acută, forma de cancer care începe din măduva oaselor
Anemia Biermer: simptome, diagnostic și tratament. Ce este testului Schilling
Anemia Biermer: cum se manifestă și ce tratamente există? Care este rolul Vitaminei B12 și ce este testul Schilling?