Cancer de vezică metastatic, prima terapie personalizată aprobată

FDA (US Food and Drug Administration) a aprobat, astăzi, prin procedura de aprobare accelerată Balversa (erdafitinib), un tratament pentru pacienții adulți cu cancer de vezică avansat local sau metastatic, care au un tip de alterare genetică susceptibilă cunoscută sub numele de FGFR3 sau FGFR2, și care a progresat în timpul sau după tratamentul cu chimioterapie pe bază de platină. Pacienții trebuie selectați pentru tratamentul cu Balversa (produsă de Janssen Pharmaceutical) utilizând un dispozitiv de diagnosticare aprobat și el de FDA.

Tratament aprobat pentru pacienții cu anumite mutații

„Suntem într-o eră de medicină personalizată sau mai de precizie, iar abilitatea de a targeta tratamentul cancerului la pacienții o mutație genetică specifică sau un biomarker devine standard, cu avansuri făcute în noi tipuri de boli. Aprobarea de astăzi reprezintă primul tratament personalizat care vizează modificări genetice FGFR susceptibile pentru pacientii cu cancer de vezică urinară metastatică", a declarat dr. Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență în Oncologie al FDA și director interimar al Oficiului de Produse Hematologice și Oncologice din Centrul FDA pentru Evaluarea și cercetarea medicamentelor.

„Mutațiile FGFR reglementează procese biologice importante, inclusiv creșterea celulelor și divizarea în timpul dezvoltării și reparării țesuturilor. Acest medicament acționează prin direcționarea modificărilor genetice în FGFR-uri".

Cel mai frecvent tip de cancer al vezicii urinare este carcinomul cu celule tranzitorii, denumit și carcinom urotelial.

Cancerul vezicii urinare este asociat cu mutații genetice care sunt prezente în vezica urinară a pacientului sau în întregul uroteliu (mucoasa tractului urinar inferior). Cancerul vezicii urinare este al șaselea cel mai comun cancer din Statele Unite. Modificările factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR) sunt prezente la aproximativ unul din cinci pacienți cu cancer de vezică recurent și refractar.

Eficacitate la pacienții care nu răspund la terapia standard

Eficacitatea Balversa a fost demonstrată într-un studiu clinic care a inclus 87 de pacienți cu cancer de vezică avansat local sau metastatic, cu modificări genetice FGFR3 sau FGFR2, care au progresat după chimioterapie. Rata globală de răspuns la acești pacienți a fost de 32,2%, iar 2,3% au răspuns complet și aproape 30% au răspuns parțial. Răspunsul a durat o medie de aproximativ cinci luni și jumătate. Aproximativ un sfert dintre pacienții din studiu au fost tratați anterior cu terapie anti-PD-L1 / PD-1, care este un tratament standard pentru pacienții cu cancer de vezică avansat local sau metastatic. Răspunsurile la Balversa au fost observate la pacienții care anterior nu au răspuns la terapia anti-PD-L1 / PD-1.

Reacții adverse posibile

Reacțiile adverse frecvente raportate de pacienții tratați cu Balversa au fost creșterea concentrației de fosfat, răni la nivelul gurii, senzație de oboseală, modificări ale funcției renale, diaree, uscăciunea gurii, unghii care se separă de deget sau formarea slabă a unghiei, modificarea funcției hepatice, nivel scăzut de sodiu, scăderea apetitului alimentar, modificarea simțului gustului, scăderea numărului de globule roșii (anemie), uscarea pielii și a ochilor, și căderea părului. Alte reacții adverse includ roșeață, umflare, descuamare sau sensibilitate la nivelul mâinilor sau picioarelor, constipație, dureri de stomac, greață și dureri musculare.

Balversa poate provoca probleme grave ale ochilor, inclusiv ochi inflamați, cornee inflamată și tulburări ale retinei. Pacienților li se recomandă să efectueze examinări oculare intermitent și să-i spună imediat medicului lor dacă dezvoltă vederea încețoșată, pierderea vederii sau alte modificări vizuale. Personalul medical este sfătuit să verifice nivelul de fosfat din sângele pacienților între 14 și 21 de zile după începerea tratamentului și lunar, și să mărească doza de Balversa la pacienții al căror fosfat seric este sub nivelul țintă.

Restricții și precauții

Profesioniștii din domeniul sănătății sunt sfătuiți să explice pacienților de sex masculin cu parteneri de sex feminin cu potențial de reproducere să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Balversa și timp de o lună după ultima doză. Testul de sarcină este recomandat femeilor cu potențial de reproducere înainte de inițierea tratamentului cu Balversa. Femeile care sunt însărcinate sau care alăptează nu trebuie să utilizeze Balversa deoarece pot provoca leziuni unui făt în curs de dezvoltare sau unui nou-născut.

Balversa a primit o aprobare accelerată, modalitate care permite FDA să aprobe medicamente pentru condiții grave pentru a acoperi o necesitate medicală nesatisfăcută folosind date din studiile clinice despre care se crede că ar prezice un beneficiu clinic pentru pacienți. Sunt necesare studii clinice suplimentare pentru a confirma beneficiul clinic al Balversa, iar producătorul efectuează sau intenționează să efectueze aceste studii. Balversa a primit, de asemenea, titlul de terapie inovativă.

FDA a aprobat, de asemenea, kitul RTGCR FGFR RGQ, dezvoltat de QIAGEN Manchester, Ltd., pentru a fi utilizat ca test diagnostic însoțitor pentru Balversa.