Acondroplazia este o afecțiune genetică care provoacă o statură foarte mică și o creștere disproporționată, fiind o formă de nanism. Înălțimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 121 de cm. Persoanele cu acondroplazie au o mutație genetică care face ca o anumită genă de reglare a creșterii numită receptorul 3 al factorului de creștere a fibroblastelor să fie excesiv de activă, ceea ce împiedică creșterea normală a oaselor. Voxzogo funcționează prin legarea de un receptor specific numit receptor de peptidă natriuretică-B care reduce activitatea genei de reglare a creșterii și stimulează creșterea osoasă.
Cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentul injectabil Voxzogo, aprobat d e FDA, includ reacții la locul injectării, vărsături și scăderea tensiunii arteriale.
Prospectul Voxzogo enumeră și scăderea tensiunii arteriale ca avertisment și precauție, ceea ce înseamnă că este un efect secundar potențial grav.
„Aprobarea îndeplinește o nevoie medicală nesatisfăcută pentru mai mult de 10.000 de copii din Statele Unite și subliniază angajamentul FDA de a ajuta la punerea la dispoziție a noilor terapii pentru bolile rare”, a declarat dr Theresa Kehoe, director al Diviziei de Endocrinologie Generală din Centrul FDA. pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor. „Prin această acțiune, copiii cu statură mică din cauza acondroplaziei au o opțiune de tratament care vizează cauza de bază a staturii lor mici”, a mai spus aceasta, conform comunicatului oficial al FDA (link direct comunicat).
Siguranța și eficacitatea Voxzogo în îmbunătățirea creșterii au fost evaluate într-un studiu de fază 3, dublu-orb, controlat cu placebo, pe durata unui an, la participanții cu vârste de cinci ani și mai mari cu acondroplazie, care au epifize deschise. În studiu, 121 de participanți au fost desemnați aleatoriu să primească fie injecții cu Voxzogo sub piele, fie un placebo. Cercetătorii au măsurat viteza anuală de creștere a participanților, sau rata de creștere a înălțimii, la sfârșitul anului. Participanții care au primit Voxzogo au crescut în medie cu 1,57 centimetri mai înalți în comparație cu cei care au primit un placebo.
FDA a aprobat Voxzogo, produs de BioMarin, prin metodologia accelerată, care permite aprobarea mai devreme a medicamentelor care tratează afecțiuni grave și care acoperă o nevoie medicală nesatisfăcută, pe baza unui obiectiv clinic surogat sau intermediar. O condiție a acestei aprobări accelerate este un studiu post-comercializare care va evalua înălțimea finală a adultului. Această aplicație a primit, de asemenea, desemnarea de examinare prioritară.
