Terapie fără precedent pentru pacienții cu mielom multiplu fără opțiuni de tratament

Acest studiu, publicat ieri în The New England Journal of Medicine, a testat selinexor cu dexametazonă, o combinație care a doborât în mod semnificativ cancerul la mai mult de un sfert din pacienți, inclusiv la doi pacienți care au intrat în remisiune completă. Proteinele și ARN-ul mesager joacă o parte importantă a creșterii celulelor canceroase, iar selinexor are un mecanism fără precedent care blochează exportul de proteine și ARN-uri mesager din nucleul celulei canceroase în citoplasmă, determinând moartea celulelor canceroase. Această terapie a provocat cel puțin un răspuns minim la aproape 40% dintre pacienții care au avut mielom multiplu, un cancer al celulelor plasmatice din sânge (un tip de celule albe), arată cercetătorii de la Mount Sinai.

Terapie combinată, selinexor plus dexametazonă

„Acest studiu a demonstrat că un nou medicament de primă clasă, cu un nou mecanism de acțiune, poate ucide celulele canceroase ale pacientului", a declarat autorul principal al studiului, Sundar Jagannath, director al programului mielom multiplu și profesor de medicină (Hematologie și oncologie medicală) la Institutul de Cancer Tisch de la Mount Sinai. „Acest lucru a dovedit că medicamentul a funcționat la pacienții care au epuizat toate celelalte tratamente și care ar fi fost plasați în alte condiții de îngrijire".

Studiul clinic, numit Studiu STORM Partea a 2-a, a analizat răspunsul a 122 de pacienți care au luat selinexor și dexametazonă, ambele medicamente orale, în clinici din Statele Unite și Europa. Mount Sinai a înscris un sfert din pacienți în studiul internațional.

În general, pacienții au avut un răspuns la medicamente în decurs de una sau două luni. Deși nu a existat toxicitate pentru organe, efectele secundare au inclus un număr scăzut de hemoglobină la hemoleucogramă, greață, vărsături, lipsa poftei de mâncare sau oboseală.

„Acest studiu este semnificativ pentru pacienții cu mielom multiplu care nu au avut succes cu mai multe alte terapii", a declarat primul autor al studiului, dr Ajai Chari, director de cercetare clinică în programul de mielom multiplu de la Institutul de cancer Tisch de la Mount Sinai. „Un număr tot mai mare de pacienți au rezistență la medicamentele standard utilizate în tratamentul mielomului multiplu, iar supraviețuirea generală a acestor pacienți este scurtă, uneori mai puțin de trei luni", a explicat specialistul.

Selinexor a fost aprobat de FDA pentru pacienții rezistenți la terapii multiple la începutul lunii iulie. Acest studiu a fost finanțat de Karyopharm, producătorul selinexor.

Se fac și alte studii pe selinexor

Selinexor este, de asemenea, investigat în mielom multiplu în combinație cu alte medicamente aprobate pentru această formă de cancer, precum și în alte cancere, cum ar fi limfomul și cancerul ovarian.

Acest studiu este un punct de reper major în cercetarea mielomului pentru echipa de la Institutul de Cancer Tisch de la Mount Sinai, care a lansat recent un nou Centru de excelență pentru mielom multiplu. Noul centru reunește medici recunoscuți la nivel internațional, pentru a oferi îngrijiri cuprinzătoare pentru pacienții cu mielom multiplu și boli conexe și pentru a promova cercetări inovatoare și tratamente personalizate care duc la vindecare. Dr. Jagannath va servi ca director al Centrului care tratează cel mai mare număr de pacienți cu mielom din SUA.

„Centrul de excelență pentru mielom multiplu este parte a Institutului de Cancer Tisch și folosește cele mai avansate abordări de diagnostic și de tratament din cadrul facilităților de ultimă generație ale unui centru național de cancer desemnat de Institutul Cancerului", a declarat dr Ramon Parsons, Director al Institutului de Cancer Tisch, catedra de științe oncologice și profesor Ward-Coleman în cercetarea cancerului la Școala de Medicină Icahn de la Mount Sinai. „Echipele de îngrijire coordonată includ experți din Programul de transplant de măduvă osoasă, patologie, radiologie, imunologie, genomică, boli infecțioase, chirurgie ortopedică, cardiologie și nefrologie, iar pacienții vor avea acces larg la servicii complete de susținere, inclusiv de la lucrători sociali, consilieri financiari , și clerul".