Beta talasemie. Medicamentul care scade numărul de transfuzii sanguine

Beta talasemie, medicament. Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat recent un nou medicament pe piață - Reblozyl - adresat tratamentului anemiei (lipsa globulelor roșii) la pacienții adulți cu beta talasemie care necesită transfuzii regulate ale globulelor roșii (RBC).

"Când pacienții primesc transfuzii multiple de sânge, există riscul supraîncărcării de fier, care poate afecta multe organe. (...) Aprobarea de astăzi (n. r. vineri, 8 noiembrie) oferă pacienților o terapie care, pentru prima dată, va ajuta la scăderea numărului de transfuzii de sânge. Această aprobare este un exemplu al progresului nostru continuu pentru bolile rare și furnizarea de medicamente noi importante pacienților mai devreme", afirmă medicul Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență Oncologic al FDA și director interimar al Biroului de Boli Oncologice din Centrul FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor, potrivti site-ului FDA.

Ce este beta talasemia

Beta talasemia este o afecțiune a sângelui moștenită care reduce producția de hemoglobină, o proteină care conține fier în globulele roșii care transportă oxigen către celulele din tot corpul. La persoanele cu beta-talasemie, nivelurile scăzute de hemoglobină duc la o lipsă de oxigen în multe părți ale corpului și anemie, ceea ce poate provoca pielea palidă, slăbiciune, oboseală și complicații mai grave.

Tratamentul de susținere pentru persoanele cu beta-talasemie constă, adesea, din regimuri de-a lungul vieții de transfuzii cronice de sânge pentru supraviețuire și tratament pentru supraîncărcare de fier datorată transfuziilor. Persoanele cu beta-talasemie prezintă, de asemenea, un risc crescut de a dezvolta cheaguri de sânge anormale.

Beta talasemie, medicament. În ce a constat cercetarea

Aprobarea noului medicament s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic la 336 de pacienți cu beta-talasemie care au necesitat transfuzii de RBC, dintre care 112 au primit un placebo. 21% dintre pacienții care au primit Reblozyl au obținut cel puțin o reducere de 33% a transfuziilor, comparativ cu 4,5% dintre pacienții care au primit un placebo. Reducerea transfuziei a însemnat că pacientul a avut nevoie de mai puține transfuzii în 12 săptămâni consecutive, în timp ce lua noul medicament.

Beta talasemie, medicament. Reacții adverse

Reacțiile adverse frecvente pentru pacienții care au luat Reblozyl au fost dureri de cap, dureri osoase, artralgie (dureri articulare), oboseală, tuse, dureri abdominale, diaree și amețeli. Pacienții pot prezenta hipertensiune arterială în timp ce utilizează acest medicament. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt sfătuiți să monitorizeze tensiunea arterială a pacientului în timpul tratamentului și să inițieze tratamentul antihipertensiv, dacă este necesar. Pacienții care-l primesc trebuie monitorizați pentru tromboză (cheaguri de sânge).

FDA sfătuiește profesioniștii din domeniul sănătății să le spună femeilor de vârstă reproductivă să utilizeze contracepția eficientă în timpul tratamentului cu această nouă pastilă. Femeile care sunt însărcinate sau care alăptează nu ar trebui să-l ia deoarece poate provoca vătămarea unui făt în curs de dezvoltare sau a unui nou-născut.