Pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică din România riscă să rămână fără tratamentul care le-a schimbat viața. Unii au ajuns să dea statul în judecată pentru a-și putea continua terapia, după ce programul de donații s-a încheiat.
Cardiomiopatia hipetrofică este o boală a inimii, caracterizată prin îngroşarea anormală a ţesutului muscular al ventriculului stâng al inimii. Există, însă, o problemă în România. Pacienţii ar putea rămâne fără tratament. Ce soluţii sunt pentru ei? Cum este viaţa pentru un pacient cu CMH?
Prin îngroşarea anormală a ţesutului muscular al ventriculului stâng al inimii, pomparea sângelui din inimă către restul corpului se îngreunează, iar asta poate duce la complicaţii ale stării de sănătate sau chiar la moarte subită.
CMH este o boală genetică, dar care, din fericire, se poate diagnostica uşor, printr-un simplu EKG. Tratamentul, însă, este cel care ridică probleme în România în 2026. Pacienţii ar putea rămâne fără medicamentele necesare.
DC News a participat la o discuţie despre efectele bolii, dar a ascultat şi mărturia unor pacienţi care trăiesc cu CMH şi care se confruntă, acum, cu lipsa medicamentelor necesare.
"Diagnosticarea din timp este, ca la aproape orice boală, o șansă în plus pentru o intervenție timpurie, o intervenție care poate încetini cursul unei boli pentru care nu există o rezolvare definitivă. În special în cardiomiopatie, tratamentul la momentul potrivit înseamnă, de fapt, păstrarea calității vieții, a disponibilității și capacității de efort, înseamnă de cele mai multe ori păstrarea în muncă activă a persoanei respective, care altfel poate evolua în ritm diferit. Există și evoluții accelerate, există evoluții lente, dar din păcate tot către o incapacitate cardiacă evoluează, către o insuficiență cardiacă", a declarat Cătălin Radu, general manager Bristol Myers Squibb, în exclusivitate pentru DC News.
Cătălin Radu, general manager Bristol Myers Squibb
Dr. Robert Adam, cardiolog la Institutul de Urgenţă pentru Boli Cardiovasculare "Prof. Dr. C.C. Iliescu", a explicat efectele tratamentului asupra pacienţilor cu cardiomiopatie hipertrofică.
"În cadrul spitalului nostru, îngrijim sau am evaluat cel puţin o dată peste 1000 de pacienţi cu boli cardiovasculare genetice, mai mult sau mai puţin rare.
Cardiomiopatia hipertrofică are particularitatea de a nu fi o boală rară, are o prevalență descrisă în literatură de aproximativ unu la 500. Dacă ne gândim la populația României, care este de aproape 20 de milioane, putem estima că avem aproape 40.000 de pacienți cu cardiomiopatie hipertrofică în țară. Sau ar trebui să avem, chiar dacă boala nu este întotdeauna diagnosticată. Studiile ne arată, deși, din păcate, nu avem statistici oficiale în România, că undeva la două treimi dintre acești pacienți prezintă o formă obstructivă de boală.
Deci ar trebui să avem în jur de 25.000–30.000 de pacienți cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă. M-am uitat pe un studiu multicentric din Italia publicat anul trecut, şi am văzut o prevalență a pacienților eligibili pentru tratament de cam 20%. Dacă aplicăm acest procent la cei 25.000 de pacienți estimați, ar putea exista în România în jur de 5.000 de persoane care ar putea beneficia de tratament pentru cardiomiopatie hipertrofică obstructivă, ceea ce nu este deloc puțin.
În cele două clinici ale noastre, una condusă de doamna profesor Ruxandra Jurcuț, în care lucrez și eu, și una condusă de domnul profesor Bogdan Popescu, îngrijim peste 100 de pacienți care primesc deja tratament prin programul de donație oferit de compania producătoare. Până la 200 de pacienți în toată țara primesc tratamentul prin alte centre. Evoluția pacienților sub tratament a fost foarte bună; toți cei incluși au spus că li s-a schimbat viața.
Schimbarea este spectaculoasă și este observată imediat de pacienții cărora li s-au ameliorat simptomele semnificativ: de la manifestări severe chiar și în repaus sau la eforturi mici, au trecut la o viață practic normală. Alții au venit ulterior și mi-au spus: „Nici nu mi-am dat seama cât de rău mă simțeam, pentru că mi-am limitat ușor-ușor activitățile; nu mai puteam să urc niciun etaj, dar lucrul ăsta mi se părea normal. Acum, după tratament, după ce simptomele s-au dus, încep să văd ce înseamnă din nou o viață normală”", a declarat dr. Robert Adam.
dr. Robert Adam
Tratamentul pentru CMH, însă, nu este pe lista medicamentelor compensate. Iar unii pacienţi au rămas fără acesta.
"Din păcate, tratamentul încă nu este pe listă și nu îl putem prescrie compensat. Din farmacia spitalului, donația s-a terminat și nu mai avem tratament pentru pacienți. Unii s-au descurcat, au dat în judecată sistemul, și-au câștigat dreptul la medicație și au început să vină lunar pentru a le face rețetele și a-și lua tratamentul.
Din păcate, există și mulți pacienți fie din mediul rural, fie cu un nivel de educație medicală mai redus, care spun că nu vor să-și bată capul cu așa ceva. Alții nu au fonduri sau resurse pentru a apela la un avocat. Sigur că au existat asociații care i-au ajutat, dar, într-adevăr, avem și pacienți care au rămas fără tratament.
Când pacienţii care au întrerupt tratamentul au venit la monitorizare, am observat reapariţia simptomelor, a modificărilor ecografice, a tuturor problemelor prezente înaintea iniţierii tratamentelor.
Alții au ales să lupte mai departe și au apelat la ajutorul instanței. Unii au câștigat, dar am văzut că s-a făcut recurs și procesele continuă. Este un drum lung și greu pentru pacienți, însă, momentan, fără tratament prin programul spitalului sau donații, nu le mai putem oferi acest suport", a mai precizat medicul cardiolog.
Cătălin Radu, managerul general BMS, a explicat, în exclusivitate pentru DC News, ce opţiuni au pacienţii după ce rămân fără tratament.
"Este o soluție pe care nu cred că și-o dorește nimeni. Anume acționarea în instanță a celor care ar trebui să plătească. Alt efort, alt timp pierdut, alte riscuri, alte emoții, iar la urmă statul ajunge să plătească mai mult în loc să obțină, conform prevederilor legale, acel clawback sau acel payback din contractele cost-volum pentru niște decizii de compensare efectivă întârziate extraordinar de mult, în ciuda documentelor și deciziilor care au fost emise de multă vreme de Agenția Medicamentului", a precizat Cătălin Radu.
La discuţia despre CMH a participat şi Luminiţa Mocanu, pacientă cu cardiomiopatie hipetrofică. Aceasta a dat în judecată statul pentru a avea acces la tratamentul salvator.
"Sunt diagnosticată cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă din 2022. Între timp, boala s-a agravat: aveam risc de moarte subită, nu mai puteam să merg și oboseam foarte repede. Căutam un medic să mă operez, ceea ce este extrem de greu la noi în România, pentru că sunt doar câțiva specialiști care operează această formă de cardiomiopatie.
Și tratamentul a fost miraculos. Spun că a fost ceva extraordinar, pentru că acum duc o viață normală, nu mai obosesc și merg la muncă, lucru la care nici nu mai îndrăzneam să mă gândesc.
Când am auzit că nu se mai oferă medicamentul, am intrat în panică. Și ce am făcut? Am dat statul în judecată, bineînțeles, cerându-mi doar dreptul la viață. Din păcate, statul a făcut recurs, iar astăzi nu știu dacă o să mai am medicamentul sau nu. Operația era foarte riscantă, mi-era frică și mă gândeam că nu o să mă mai trezesc. Pentru că era pe cord deschis, era o procedură extrem de grea.
Procesul este în curs, iar în decembrie urmează o nouă înfăţişare. După prima înfățișare, când s-a câștigat, a durat cam o lună, dar nu aveam altă soluție. Aș fi dat orice, pentru că prețul tratamentului pe o lună depășește cu mult venitul meu; ar însemna să muncesc două luni doar pentru a cumpăra tratamentul pe o lună, fără să mai mănânc, fără să mai pot trăi. Cotizez de atâţia ani şi ajung să nu mai am niciun drept la viaţă. Este de neînţeles", a declarat Luminiţa Mocanu.
Dr. Robert Adam a explicat şi diferenţa dintre o boală genetică, aşa cum e CMH, şi una congenitală.
"Trebuie să facem diferența între o boală congenitală și o boală genetică, ereditară.
O boală congenitală este una cu care te naști, este prezentă de la naștere și, de obicei, este diagnosticată devreme, în copilărie. În schimb, o boală ereditară nu este neapărat prezentă la naștere; este o afecțiune în care te naști cu predispoziția de a o dezvolta pe parcursul vieții.
În cazul cardiomiopatiei hipertrofice și al majorității cardiomiopatiilor, vorbim cu atât mai mult despre fenomene de penetranță incompletă și dependentă de vârstă. Aceasta înseamnă că, în cadrul aceleiași familii, chiar dacă mai mulți membri au mutația care determină boala, o pot dezvolta la vârste diferite din motive care nu sunt încă pe deplin înțelese. Unii dintre ei s-ar putea să n-o dezvolte deloc pe parcursul vieții.
Din această cauză, boala se diagnostichează greu. Asta le spun și pacienților, referitor la restul membrilor familiei: dacă fiul sau fiica dumneavoastră a făcut acum o ecografie și este bine, nu înseamnă că va fi bine și peste 10 ani. Persoana trebuie urmărită periodic pentru a vedea dacă boala apare și dacă progresează. De asemenea, nu este obligatoriu ca toți pacienții să aibă o formă obstructivă de la început. Boala poate deveni obstructivă pe parcursul vieții sau poate fi așa încă de la debut. În cadrul aceleiași familii, avem cazuri în care un frate are o formă obstructivă, iar celălalt o formă neobstructivă.
Cel mai important factor de risc este istoricul familial, deoarece boala se poate moșteni, șansa este de 50%. Le spun întotdeauna pacienților mei: asta nu înseamnă că, dacă aveți doi copii, unul va face obligatoriu boala și celălalt nu. Fiecare copil s-a născut cu riscul lui independent de 50% de a moșteni mutația de la părintele afectat.
Există și alți factori care pot influenţa apariția sau severitatea bolii dacă ai deja mutația. Vorbim aici de obezitate sau istoricul de hipertensiune, dar impactul lor este secundar. Cel mai mult contează predispoziția genetică, adică prezența sau absența mutației cauzatoare.
Și mai fac o paranteză: nu întotdeauna reușim să găsim mutația prin testarea genetică, fie pentru că tehnologia actuală nu este perfectă, fie pentru că nu cunoaștem încă toate genele care ar putea fi implicate în apariția bolii", a completat medicul cardiolog.
Organizatorii acestei acţiuni fac apel la decidenţi să includă screeningul pentru depistare precoce şi prevenţie, accesul la asistenţa cardiologică de specialitate, suportul pentru pacienţi, dar şi şi reducerea inegalităţilor de acces la îngrijire în Strategia Naţională pentru Combaterea Bolilor Cardiovasculare şi Cerebrovasculare.
