Două boli rare de sânge beneficiază de noi medicamente

Alexandra Mănăilă |
Data actualizării: | Data publicării:
Medicamente
Medicamente

Două medicamente au fost aprobate de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru tratamentul bolilor de sânge rare, respectiv pentru neoplasmul celular dendritic și pentru hemoglobinurie paroxistică nocturnă.

La perfuzia cu Elzonris (tagraxofusp-erzs) a fost acordată prima aprobare pentru tratamentul neoplasmului celular dendritic plasmacytoid blastic (BPDCN) la adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste.

Cercetătorii au investigat eficacitatea medicamentului în două cohorte de pacienți într-un studiu clinic. Din cei 13 pacienți cu BPDCN netratată în prima cohortă, șapte (54%) au obținut remisiune completă (CR) sau CR cu o anomalie a pielii care nu indică boala activă (CRc). În al doilea grup de 15 pacienți cu BPDCN recidivat sau refractar, un pacient a atins CR și un CRc obținut.

Reacțiile adverse raportate frecvent ale tratamentului includ greață, oboseală, edemul periferic, febră, frisoane și creșterea în greutate. De obicei, anomaliile de laborator au inclus scăderea limfocitelor, a albuminei, a trombocitelor, a hemoglobinei și a calciului și creșterea valorilor glucozei și enzimelor hepatice. FDA sfătuiește furnizorii de asistență medicală să monitorizeze nivelurile enzimelor hepatice și să monitorizeze semnele de intoleranță.

FDA a aprobat, de asemenea, injecția cu Ultomiris (ravulizumab), un inhibitor de lungă durată care inhibă hemoliza, pentru a trata adulții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH). Injectarea necesită tratament la fiecare opt săptămâni, nu la fiecare două săptămâni, după cum este necesar cu eculizumab, singurul tratament aprobat în prezent pentru boală.

Noul medicament s-a dovedit a fi nonferior la eculizumab într-un studiu clinic cu 246 pacienți netratați anterior pentru PNH. Reacțiile adverse raportate frecvent au inclus cefalee și infecții ale căilor respiratorii superioare. FDA sfătuiește furnizorii să fie atenți la administrarea acestui medicament pacienților cu alte infecții sistemice. Informațiile de prescriere includ, de asemenea, o avertizare despre riscul pentru infecții meningococice amenințătoare de viață și sepsis, informează Medicalxpress.com.

Google News icon  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News

Te-a ajutat acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.


Articole Recomandate
Descarcă aplicația DCMedical
Get it on App Store Get it on Google Play
Ultimele știri publicate
Cele mai citite știri
DC Media Group Audience
Patologii

Politica de confidențialitate | Politica Cookies | | Copyright 2024 S.C. PRESS MEDIA ELECTRONIC S.R.L. - Toate drepturile rezervate.
cloudnxt2
YesMy - smt4.3.1
pixel