Un nou medicament pentru Parkinson a redus timpul în care simptomele reapar și a îmbunătățit mișcarea și calitatea vieții într-un studiu de fază 3.
Un nou medicament pentru boala Parkinson a obținut rezultate promițătoare într-un studiu clinic de fază 3. Solengepras a redus timpul în care pacienții au avut probleme cu rigiditatea, mișcările lente și tremorul și a crescut timpul în care tratamentul pentru controlul mișcărilor a funcționat fără diskinezie supărătoare, potrivit studiului publicat în revista Neurology.
Rezultatele atrag atenția deoarece medicamentul acționează diferit față de principalele tratamente folosite în prezent. În loc să influențeze direct dopamina, solengepras țintește un receptor dintr-un circuit cerebral implicat în controlul mișcărilor. Dacă rezultatele vor fi confirmate, medicamentul ar putea deschide o nouă direcție în tratamentul bolii Parkinson, după decenii în care dopamina a stat la baza terapiei.
Boala Parkinson apare atunci când celulele nervoase care produc dopamină dispar treptat. Dopamina este o substanță chimică importantă pentru controlul mișcărilor. Pe măsură ce nivelul ei scade, apar simptome precum încetinirea mișcărilor, rigiditatea și tremorul.
Cele mai multe medicamente utilizate în prezent încearcă să crească nivelul dopaminei din creier sau să imite efectele acesteia.
Solengepras are un mecanism diferit. Medicamentul blochează receptorul GPR6, aflat într-un circuit cerebral care are rolul de a controla mișcarea. În boala Parkinson, pierderea dopaminei modifică echilibrul dintre semnalele cerebrale care favorizează mișcarea și cele care o frânează. Solengepras încearcă să reducă această frână.
Studiul de fază 3 a inclus 341 de persoane cu boala Parkinson. Participanții au primit fie 75 mg de solengepras, fie 150 mg, fie placebo, o dată pe zi, timp de 12 săptămâni.
Important este că pacienții nu au renunțat la tratamentele pe care le foloseau deja. Toți au continuat să primească levodopa și alte medicamente care acționează asupra dopaminei. Rezultatele cele mai bune au apărut la pacienții care au primit doza de 150 mg.
Aceștia au avut, în medie, cu aproximativ 37 de minute mai puțin timp în fiecare zi în care efectul medicamentelor existente a scăzut, iar simptomele Parkinson au revenit, comparativ cu pacienții din grupul placebo. Față de situația de la începutul studiului, timpul în care simptomele au revenit după scăderea efectului tratamentului s-a redus cu aproximativ 94 de minute pe zi.
Un alt rezultat important a fost creșterea timpului în care medicamentele au controlat simptomele fără apariția unor mișcări involuntare supărătoare. Pacienții care au primit doza mai mare de solengepras au câștigat aproximativ 36 de minute pe zi de astfel de timp, comparativ cu grupul placebo.
Studiul a arătat beneficii și în activitățile obișnuite. Pacienții tratați cu solengepras s-au descurcat mai bine la evaluările care au urmărit activități precum îmbrăcatul, mâncatul și deplasarea. De asemenea, aceștia au raportat mai puțină somnolență în timpul zilei și o calitate mai bună a vieții.
Levodopa a schimbat radical tratamentul bolii Parkinson începând din anii 1960. Medicamentul se transformă în organism în dopamină și poate controla foarte bine simptomele motorii ale bolii. Și în prezent, levodopa rămâne unul dintre cele mai importante tratamente pentru pacienții cu Parkinson.
Pe măsură ce boala avansează, însă, efectul medicamentului poate deveni mai greu de controlat. Uneori, efectul unei doze se termină înainte ca pacientul să ia următoarea doză. În acel moment, rigiditatea, tremorul și dificultatea de mișcare pot reveni.
Tratamentul bazat pe dopamină poate provoca și diskinezie, adică mișcări involuntare, răsuciri sau smucituri. Din acest motiv, un medicament care acționează asupra unei alte căi din creier ar putea reprezenta o opțiune importantă pentru pacienții care ajung să aibă un control mai dificil al simptomelor.
Rezultatele studiului au fost favorabile și din punct de vedere al siguranței. Nu au fost raportate evenimente adverse grave. Aproximativ 3,5% dintre pacienți au renunțat la tratament din cauza efectelor adverse. Procentul a fost același și în grupul placebo.
Aceste rezultate sunt încurajatoare, dar nu înseamnă că solengepras este deja disponibil pentru pacienții cu Parkinson.
Următorul pas îl reprezintă discuțiile cu autoritățile de reglementare din Statele Unite. Ulterior, sunt așteptate discuții și cu autoritățile britanice. Dacă procesul de aprobare decurge fără probleme, medicamentul ar putea deveni disponibil pentru pacienți în aproximativ doi până la trei ani.
Până atunci, solengepras rămâne un medicament aflat în proces de evaluare. Rezultatele studiului nu înseamnă că pacienții trebuie să își modifice tratamentul actual.
