Boala Parkinson, terapia cu gene pornește circuite noi în creier

Cercetătorii s-au concentrat asupra a 15 pacienți cu Parkinson care, într-un studiu anterior, au primit așa-numita terapie genică GAD și au prezentat îmbunătățiri în ceea ce privește problemele lor de mișcare. Pentru că cercetătorului David Eidelberg, care conduce Centrul de Neuroscience la Institutul Feinstein pentru Cercetări Medicale din New York nu i-a fost clar de ce s-a întâmplat asta, a examinat în noul studiu creierele scanate a celor 15 pacienți experimentați anterior.

Echipa științifică a descoperit un lucru neașteptat: terapia genică nu a modificat circuitele anormale ale creierului care marchează boala Parkinson, în schimb, "a creat un set propriu de circuite", după cum a explicat dr. Eidelberg.

Deși cercetătorul a punctat că circuitul bolii continuă - deci nu este un leac, a subliniat că terapia genică pare să stimuleze noi conexiuni cerebrale care pot aduce beneficii persoanelor cu Parkinson.

Terapia genică GAD se face prin introducerea genei într-un virus rece inactivat. Acest "vector" viral este infuzat într-o zonă specifică a creierului numită nucleul subtalamic - care este una dintre regiunile creierului vizate în tratamentul DBS. Inițial, cercetătorii au crezut că terapia genică va funcționa într-un mod "asemănător DBS". Dar pe baza noilor descoperiri, s-a văzut că nu este așa.

,,Studiul a arătat că terapia genică GAD, spre deosebire de nucleul subtalamic DBS, nu a schimbat rețeaua din creier a bolii Parkinson, în schimb, a cooptat căile adiacente nemotoriale, fiind o lecție importantă pentru domeniul terapiei genice care merge mai departe", a afirmat dr. Michael Okun, directorul medical al Fundației Parkinson.

În studiile viitoare, cercetătorii ar putea folosi imagistica creierului pentru a fi siguri că îmbunătățirile simptomelor pacienților se datorează unui adevărat efect al terapiei genice, mai degrabă decât un efect "placebo".

În studiul inițial, care a implicat câțiva zeci de pacienți cu Parkinson, unii au fost repartizați aleatoriu pentru a primi infuzii cu gena GAD. Restul a suferit o procedură "simplă" pentru comparație. Peste șase luni, ambele grupuri au prezentat îmbunătățiri ale simptomelor legate de mișcare, cum ar fi rigiditatea și tremurul. Dar grupul de terapie genică a înregistrat câștiguri mai mari și asta a persistat până la un an.

Speranța oamenilor de știință este de a dezvolta opțiuni suplimentare care să funcționeze pentru cel puțin unii pacienți. Boala Parkinson afectează aproape 1 milion de persoane numai în Statele Unite, potrivit Fundației Parkinson.

Cauza principală este neclară, dar pe măsură ce progresează boala, creierul pierde celulele care produc dopamină - o substanță chimică care reglează mișcarea. Ca urmare, oamenii suferă de simptome cum ar fi tremorul, membrele rigide și problemele de echilibru și de coordonare care se înrăutățesc treptat în timp, informează WebMd.com.

Există tratamente pentru a diminua aceste simptome, inclusiv medicamente care măresc nivelurile de dopamină sau imită acțiunile dopaminei. O altă opțiune pentru unii pacienți este stimularea cerebrală profundă (DBS), unde electrozii sunt implantați într-o anumită zonă a creierului pentru a furniza impulsuri electrice continue. Se crede că ajută la suprimarea activității electrice anormale.