Un medicament oral a redus timpul până la ameliorarea unei boli rare

Ce trebuie să știi

Studiul a inclus 134 de adolescenți și adulți cu angioedem ereditar.

Participanții au tratat crize cu deucrictibant sau placebo, în cadrul unui studiu încrucișat.

Ameliorarea simptomelor a apărut după o mediană de 1,28 ore cu medicamentul.

În grupul placebo, timpul median a depășit 12 ore.

Medicamentul este investigational, iar rezultatele nu înseamnă că este disponibil ca tratament curent.

Medicament administrat pe cale orală

Angioedemul ereditar este o boală rară care poate provoca episoade repetate de umflare, uneori cu risc vital dacă sunt afectate căile respiratorii. Un studiu de fază a III-a, desfășurat în 24 de țări, a testat deucrictibant, un medicament oral administrat la nevoie pentru tratarea crizelor.

Ameliorare mai rapidă decât cu placebo

Cercetarea a inclus 134 de adolescenți și adulți. Participanții au primit, în ordine aleatorie, medicamentul sau placebo pentru două crize, astfel încât rezultatele să poată fi comparate la aceeași persoană.

Timpul median până la apariția ameliorării simptomelor a fost de 1,28 de ore după deucrictibant. În cazul placebo, a depășit 12 ore. Studiul a raportat că medicamentul a fost, în general, bine tolerat și nu au fost înregistrate reacții adverse grave considerate legate de tratament.

Tratament aflat în evaluare

Rezultatele susțin cercetarea unei opțiuni orale pentru tratarea crizelor, dar medicamentul este investigational. Studiul a fost finanțat de compania Pharvaris, iar disponibilitatea și aprobarea sa depind de evaluările autorităților de reglementare.