Un prim medicament provenind dintr-o nouă clasă terapeutică, bazat pe un mecanism natural ce blochează o genă nocivă sau dereglată, a fost aprobat pe piaţa europeană, au anunţat joi reprezentanţii Alnylam,...
Denumit Onpattro (Patirisan, numele ştiinţific), acest medicament este indicat în tratamentul amiloidozei ereditare cu transtiretină (ATTRh) la adulţi, o maladie genetică rară, potenţial invalidantă, care pune sub semnul întrebării pronosticul vital şi care afectează aproximativ 50.000 de persoane pe plan mondial.
Acordul dat de Comisia Europeană intervine la mai puţin de trei săptămâni după o primă autorizare de comercializare a medicamentului Onpattro în Statele Unite, în aceleaşi scopuri medicale.
Costul tratamentului, care a necesitat peste 15 ani pentru a fi dezvoltat, a fost fixat la 450.000 de dolari pe pacient şi pe an în Statele Unite, fapt care îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume.
Este supranumit "arma tăcerii"
Gigantul farmaceutic francez Sanofi, codezvoltator al medicamentului în colaborare cu Alnylam, va primi redevenţe de pe urma comercializării produsului.
Această terapie se bazează pe principiul ARN-ului interferent (ARNi), un mecanism natural descoperit la sfârşitul anilor 1990 de doi cercetători americani, Andrew Fire şi Craig Mello, recompensat în 2006 cu premiul Nobel pentru medicină.
Supranumit "arma tăcerii", acest mecanism permite blocarea ARN-ului mesager să transmită ordinul unei gene defectuoase de a produce proteine anormale.
Alnylam şi alte companii biotehnologice din lume consideră că această nouă armă terapeutică ar putea avea numeroase alte indicaţii medicale: cancere, hepatita B, boli cardiovasculare, oftalmologice, renale şi chiar neurodegenerative, precum Alzheimer.
Un nou medicament ar putea opri boala de inimă, fără operație.
Organizaţii ale pacienţilor cronici spun că lista medicamentelor compensate şi gratuite, o simplă hârtie ce aşteaptă o semnătură de la Guvern.
Acest medicament poate evita transplantul de ficat pentru boala căilor biliare.
Un nou studiu arată eficienta Tirzepatidei în comparație cu Semaglutida pentru pierderea în greutate.
Medicamentul pentru astm al GSK primește aprobarea FDA pentru tratarea "plămânului fumătorului".
Acest medicament poate reduce riscul de a dezvolta diabet de tip 2.
ANMDMR explică lipsa unor medicamente și anunță măsuri pentru remedierea situației.
Știrile zilei în Sănătate și Farma. 15 informații importante la nivel mondial.
O pastilă ieftină pentru tratarea HIV ar putea deveni o alternativă la injecțiile pentru boala oculară diabetică, sugerează un mic studiu.
Noi medicamente orale pentru pierderea în greutate: ce urmează? Revoluție pentru pierderea în greutate.
Zepbound de la Lilly depășește Wegovy pentru pierderea în greutate în studiul comparativ. Care sunt rezultatele acestui medicament.
Potrivit unui nou studiu, consumul de canabis este sigur în cazul medicamentelor de imunoterapie pentru cancer.
