Un prim medicament provenind dintr-o nouă clasă terapeutică, bazat pe un mecanism natural ce blochează o genă nocivă sau dereglată, a fost aprobat pe piaţa europeană, au anunţat joi reprezentanţii Alnylam,...
Denumit Onpattro (Patirisan, numele ştiinţific), acest medicament este indicat în tratamentul amiloidozei ereditare cu transtiretină (ATTRh) la adulţi, o maladie genetică rară, potenţial invalidantă, care pune sub semnul întrebării pronosticul vital şi care afectează aproximativ 50.000 de persoane pe plan mondial.
Acordul dat de Comisia Europeană intervine la mai puţin de trei săptămâni după o primă autorizare de comercializare a medicamentului Onpattro în Statele Unite, în aceleaşi scopuri medicale.
Costul tratamentului, care a necesitat peste 15 ani pentru a fi dezvoltat, a fost fixat la 450.000 de dolari pe pacient şi pe an în Statele Unite, fapt care îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume.
Este supranumit "arma tăcerii"
Gigantul farmaceutic francez Sanofi, codezvoltator al medicamentului în colaborare cu Alnylam, va primi redevenţe de pe urma comercializării produsului.
Această terapie se bazează pe principiul ARN-ului interferent (ARNi), un mecanism natural descoperit la sfârşitul anilor 1990 de doi cercetători americani, Andrew Fire şi Craig Mello, recompensat în 2006 cu premiul Nobel pentru medicină.
Supranumit "arma tăcerii", acest mecanism permite blocarea ARN-ului mesager să transmită ordinul unei gene defectuoase de a produce proteine anormale.
Alnylam şi alte companii biotehnologice din lume consideră că această nouă armă terapeutică ar putea avea numeroase alte indicaţii medicale: cancere, hepatita B, boli cardiovasculare, oftalmologice, renale şi chiar neurodegenerative, precum Alzheimer.
Două medicamente importante pentru pacienți ar putea dispărea din farmacii.
Cele mai importante știri din Sănătate și Farma, la nivel mondial - 13 februarie 2024.
FDA a aprobat primul vaccin antigripal care nu trebuie administrat de un cadru medical.
Consumul de medicamente poate avea consecințe severe. Care sunt principalele organe afectate.
Un nou studiu arată că medicamentele GLP-1 pot reduce fibrilația atrială. Ce sunt acestea și cum ajută.
Condițiile în care asigurații pot beneficia de vaccinuri pe bază de prescripție electronică utilizată în sistemul de asigurări sociale de sănătate.
Un medicament pentru slăbit a arătat rezultate pozitive și în cazul pacienților cu insuficiență cardiacă.
Știrile zilei în Farma, la nivel mondial.
Medicamentul pentru astm al GSK primește aprobarea FDA pentru tratarea "plămânului fumătorului".
