Tratament inovator care blochează o genă nocivă, aprobat de UE
Un prim medicament provenind dintr-o nouă clasă terapeutică, bazat pe un mecanism natural ce blochează o genă nocivă sau dereglată, a fost aprobat pe piaţa europeană, au anunţat joi reprezentanţii Alnylam,...
Denumit Onpattro (Patirisan, numele ştiinţific), acest medicament este indicat în tratamentul amiloidozei ereditare cu transtiretină (ATTRh) la adulţi, o maladie genetică rară, potenţial invalidantă, care pune sub semnul întrebării pronosticul vital şi care afectează aproximativ 50.000 de persoane pe plan mondial.
Acordul dat de Comisia Europeană intervine la mai puţin de trei săptămâni după o primă autorizare de comercializare a medicamentului Onpattro în Statele Unite, în aceleaşi scopuri medicale.
Costul tratamentului, care a necesitat peste 15 ani pentru a fi dezvoltat, a fost fixat la 450.000 de dolari pe pacient şi pe an în Statele Unite, fapt care îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume.
Este supranumit "arma tăcerii"
Gigantul farmaceutic francez Sanofi, codezvoltator al medicamentului în colaborare cu Alnylam, va primi redevenţe de pe urma comercializării produsului.
Această terapie se bazează pe principiul ARN-ului interferent (ARNi), un mecanism natural descoperit la sfârşitul anilor 1990 de doi cercetători americani, Andrew Fire şi Craig Mello, recompensat în 2006 cu premiul Nobel pentru medicină.
Supranumit "arma tăcerii", acest mecanism permite blocarea ARN-ului mesager să transmită ordinul unei gene defectuoase de a produce proteine anormale.
Alnylam şi alte companii biotehnologice din lume consideră că această nouă armă terapeutică ar putea avea numeroase alte indicaţii medicale: cancere, hepatita B, boli cardiovasculare, oftalmologice, renale şi chiar neurodegenerative, precum Alzheimer.
-
-
-
-
Ce înseamnă, de fapt, valorile SPF de pe cremele de protecție solară09.06.2026, 19:30
-
EXCLUSIV Reducerea consumului de antibiotice, impact pe termen lung. Prof. dr. Alexandru Rafila: Efect asupra infecțiilor asociate asistenței medicale
Ce să faci ca să nu contractezi vreo infecție intraspitalicească. Măsura simplă care previne infecțiile grave.
Pastila HIV îmbunătățește boala oculară diabetică fără injecții
O pastilă ieftină pentru tratarea HIV ar putea deveni o alternativă la injecțiile pentru boala oculară diabetică, sugerează un mic studiu.
Zepbound depășește Wegovy pentru pierderea în greutate. Se așteaptă să primească undă verde și ca tratament pentru apneea obstructivă în somn
Zepbound de la Lilly depășește Wegovy pentru pierderea în greutate în studiul comparativ. Care sunt rezultatele acestui medicament.
FDA aprobă primul vaccin antigripal care poate fi administrat acasă. E sub formă de spray nazal
FDA a aprobat primul vaccin antigripal care nu trebuie administrat de un cadru medical.
Combinațiile de vitamine și minerale necesare în sezonul rece. Farm. Flavia Crișan: Susțin sistemul imunitar și sănătatea generală
Aceste vitamine și minerale nu ar trebui să ne lipsească în sezonul rece.
CNAS propune un nou model de rambursare a medicamentelor, bazat pe eficiență
Studiu: canabisul are puţine beneficii în cazul majorităţii tulburărilor mintale
Un medicament primește aprobarea UE pentru boala grefă-contra-gazdă
Sipavibart, medicamentul care previne COVID de la AstraZeneca, a primit o aprobare de la EMA
Cererea AstraZeneca pentru medicamentul de prevenire COVID primește o evaluare accelerată în UE.
S-a inventat plasturele inteligent care îți face analizele, prin transpirație. Cum funcționează
Plasturele inteligent care monitorizează sănătatea prin transpirație - o revoluție în lumea medicală.
Lenacapavir, tratament injectabil pentru HIV, aprobat de UE. Costă 28.000 lei pe an
Medicamentul pentru astm al GSK, aprobat pentru tratarea "plămânului fumătorului"
Medicamentul pentru astm al GSK primește aprobarea FDA pentru tratarea "plămânului fumătorului".
Probiotice, prebiotice, postbiotice. Care este diferența?
EXCLUSIV Inovația farma în comunism. Cătălin Radu, Bristol Myers Squibb: Nu se încuraja diferența de opinii
Vitamina care elimină un cancer agresiv. E banală, dar mulți nu o au în corp
Rybelsus, primul GLP-1 RA oral din lume. Diferența dintre Rybelsus și Ozempic
Rybelsus este primul GLP-1 RA pus într-un comprimat. Care sunt diferențele dintre Rybelsus și Ozempic.
Un medicament pentru cancerul de col uterin, aviz favorabil de la UE
Un medicament a primit aprobarea UE.
Din toamnă, pacienții din România vor avea acces la studii clinice. Prof. Viorel Jinga, anunț: Platforma în limba română. ANM va afișa tot
EXCLUSIV Extinderea vaccinării în farmacii, esențială. Dan Zaharescu (ARPIM): Milităm pentru accesibilizarea vaccinurilor pentru toți cetățenii României
Schimbări majore pentru farmacii și farmaciști. Noua lege, aprobată! Asigurații primesc noi drepturi prin CNAS
Medicamentul care repară celulele inflamate și elimină durerea cronică. Nu afectează imunitatea
Știrile zilei în Farma: o combinație de medicamente eșuează în ultima fază a studiului pentru cancerul esofagian
Știrile zilei în Farma, la nivel mondial.
De ce își cumpără românii medicamente de afara farmaciilor. Alexandru Rafila avertizează: Mulți cred că au același efect
Ministrul Alexandru Rafila subliniază importanţa educării publicului privind medicamentele sigure.
