Tratament inovator care blochează o genă nocivă, aprobat de UE

Un prim medicament provenind dintr-o nouă clasă terapeutică, bazat pe un mecanism natural ce blochează o genă nocivă sau dereglată, a fost aprobat pe piaţa europeană, au anunţat joi reprezentanţii Alnylam,...
Denumit Onpattro (Patirisan, numele ştiinţific), acest medicament este indicat în tratamentul amiloidozei ereditare cu transtiretină (ATTRh) la adulţi, o maladie genetică rară, potenţial invalidantă, care pune sub semnul întrebării pronosticul vital şi care afectează aproximativ 50.000 de persoane pe plan mondial.
Acordul dat de Comisia Europeană intervine la mai puţin de trei săptămâni după o primă autorizare de comercializare a medicamentului Onpattro în Statele Unite, în aceleaşi scopuri medicale.
Costul tratamentului, care a necesitat peste 15 ani pentru a fi dezvoltat, a fost fixat la 450.000 de dolari pe pacient şi pe an în Statele Unite, fapt care îl face unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume.
Este supranumit "arma tăcerii"
Gigantul farmaceutic francez Sanofi, codezvoltator al medicamentului în colaborare cu Alnylam, va primi redevenţe de pe urma comercializării produsului.
Această terapie se bazează pe principiul ARN-ului interferent (ARNi), un mecanism natural descoperit la sfârşitul anilor 1990 de doi cercetători americani, Andrew Fire şi Craig Mello, recompensat în 2006 cu premiul Nobel pentru medicină.
Supranumit "arma tăcerii", acest mecanism permite blocarea ARN-ului mesager să transmită ordinul unei gene defectuoase de a produce proteine anormale.
Alnylam şi alte companii biotehnologice din lume consideră că această nouă armă terapeutică ar putea avea numeroase alte indicaţii medicale: cancere, hepatita B, boli cardiovasculare, oftalmologice, renale şi chiar neurodegenerative, precum Alzheimer.
-
-
-
Apa îmbuteliată, riscuri uriașe. Duce la cancer11.10.2025, 22:22
-
Ce se întâmplă cu corpul tău după 50 de ani. Schimbări surprinzătoare11.10.2025, 20:12
-
Joe Biden, diagnostic crunt. Cancerul s-a răspândit la oase11.10.2025, 18:51
Medicamentul care poate evita transplantul de ficat pentru boala căilor biliare
Acest medicament poate evita transplantul de ficat pentru boala căilor biliare.
Ce trebuie să știi de antibioticele eliberate de urgență. Farm. Florina Bonifate: Farmacistul consideră dacă este necesar
Știrile zilei în Sănătate și Farma: Sanofi investește 1,3 miliarde de euro într-o fabrică de insulină. Un medicament pentru slăbit ar reduce riscul de insuficiență cardiacă
Cele mai importante știri din Sănătate, la nivel mondial - 2 august.
Lipsa medicamente. Hidrocortizon hemisuccinat revine în farmacii din februarie, anunță ANMDMR
ANMDMR explică lipsa unor medicamente și anunță măsuri pentru remedierea situației.
Zepbound depășește Wegovy pentru pierderea în greutate. Se așteaptă să primească undă verde și ca tratament pentru apneea obstructivă în somn
Zepbound de la Lilly depășește Wegovy pentru pierderea în greutate în studiul comparativ. Care sunt rezultatele acestui medicament.
Reducerea consumului de antibiotice, impact pe termen lung. Prof. dr. Alexandru Rafila: Efect asupra infecțiilor asociate asistenței medicale
Ce să faci ca să nu contractezi vreo infecție intraspitalicească. Măsura simplă care previne infecțiile grave.
Medicamentul pentru astm al GSK, aprobat pentru tratarea "plămânului fumătorului"
Medicamentul pentru astm al GSK primește aprobarea FDA pentru tratarea "plămânului fumătorului".
CNAS propune un nou model de rambursare a medicamentelor, bazat pe eficiență
Medicamentele GLP-1 pentru diabet precum Ozempic pot reduce riscul de cancer
De ce își cumpără românii medicamente de afara farmaciilor. Alexandru Rafila avertizează: Mulți cred că au același efect
Ministrul Alexandru Rafila subliniază importanţa educării publicului privind medicamentele sigure.
Antibioticul atomic cu mangan care distruge chiar și cele mai rezistente bacterii: Le inhibă, le atacă și provoacă moartea celulelor
Proteinele "Pac-Man cu coadă de cal" reglează totul, de la vederea nocturnă la bătăile inimii. Studiul care poate putea îmbunătăți mai multe medicamente
BPOC, boala care afectează plămânii și buzunarele pacienților. Florin Mihălţan face apel: România compensează doar 50% din tratament
Vitamina care elimină un cancer agresiv. E banală, dar mulți nu o au în corp
Adevărul despre antibiotice: de ce nu vor mai funcționa când ai nevoie de ele. Boala care nu mai cedează la tratament
Medicamentele care dau rezultat fals-pozitiv la testul anti-drog, în trafic. Alexandru Rafila: Este un derivat de morfină
Ministrul Sănătății a spus care sunt medicamentele care dau rezultat fals-pozitiv la testul anti-drog.
Lista medicamentelor compensate şi gratuite, o simplă hârtie ce aşteaptă o semnătură de la Guvern, spun organizaţii ale pacienţilor cronici
Organizaţii ale pacienţilor cronici spun că lista medicamentelor compensate şi gratuite, o simplă hârtie ce aşteaptă o semnătură de la Guvern.
FDA aprobă Ozempic pentru reducerea riscului de progresie a bolii renale diabetice
S-a inventat plasturele inteligent care îți face analizele, prin transpirație. Cum funcționează
Plasturele inteligent care monitorizează sănătatea prin transpirație - o revoluție în lumea medicală.
Ce trebuie să știi despre antibiotice. Prof. univ. dr. Carolina Negrei: Se ajunge la un cumul. Duce la reacții adverse
Consumul de medicamente poate avea consecințe severe. Care sunt principalele organe afectate.
Microplasticele pot contribui la bacteriile rezistente la medicamente
Crema SPF, periculoasă? Două ingrediente din creme afectează hormonii. La ce să te uiți pe etichetă
CNAS - condițiile în care asigurații pot beneficia de vaccinuri pe bază de prescripție electronică
Condițiile în care asigurații pot beneficia de vaccinuri pe bază de prescripție electronică utilizată în sistemul de asigurări sociale de sănătate.