Medicament prescris pentru epilepsie, posibil tratament pentru tumorile cerebrale la copii

Medicamentele prescrise pentru un anumit tip de epilepsie pot oferi o nouă metodă de tratare a tumorilor maligne ale creierului infantil. Un inhibitor specific mTOR are capacitatea de a traversa bariera sânge-creier atât pentru a ajunge la tumoră, cât și pentru a o ataca la sursă. Acest lucru a fost demonstrat de cercetătorii de la Universitatea Uppsala, în colaborare cu colegii din SUA și Marea Britanie, ale căror cercetări au fost publicate în revista științifică Cell Stem Cell.

Aproximativ 100 de copii suferă tumori cerebrale infantile în Suedia în fiecare an. Cel mai frecvent tip de tumoră malignă a creierului la sugari și copii este medulloblastomul. Radioterapia este parte a tratamentului standard pentru medulloblastoame, iar radioterapia modernă a salvat viața multor copii care suferă de aceste cancere adesea agresive;

cu toate acestea, întrucât adesea vine cu reacții adverse grave pentru țesutul cerebral sănătos, este foarte rar prescris pentru sugari. Deși o soluție probabil mai bună ar fi acordarea unui tratament mai direcționat, pentru a stabili o astfel de terapie, în mod firesc ar trebui să fie dovedit a fi atât mai eficient, cât și cu mai puține efecte secundare decât tratamentele curente, potrivit medicalxpress.com.

Tumori cu prognostic slab 

Multe medulloblastoame infantile sunt amplificate de MYCN, un oncogen care determină creșterea tumorii și metastaza la coloana vertebrală, ceea ce duce la un prognostic foarte slab. În studiul în cauză, cercetătorii au cultivat un anumit tip de celule stem neurale și au fost capabili să demonstreze că MYCN a fost capabil să transforme acestea în celule canceroase. Acest lucru sugerează că aceste celule sunt probabil la originea medulloblastomelor infantile.

Activitatea MYCN este controlată de un semnal în ceea ce este cunoscut sub numele de calea Sonic Hedgehog, care este implicată în dezvoltarea normală a creierului, dar este reglată în medulloblastoame. Deși există astăzi un număr de medicamente care inhibă această cale de semnal, niciunul nu s-a dovedit eficient la copiii cu tumori cerebrale, care deseori suferă efecte secundare grave, cum ar fi probleme de creștere osoasă.

"Am testat inițial dacă inhibitorii căilor Sonic Hedgehog pot elimina celulele tumorale, dar fără succes. Celulele au atacat în schimb o altă proteină, Oct4, iar o altă cale de semnalizare numită calea mTOR, făcând tumora mai agresivă", explică Matko Čančer, un cercetător la Departamentul de Imunologie, Genetică și Patologie al Universității Uppsala, care a efectuat studiile de laborator.

Ulterior, Matko Čančer a putut demonstra că Oct4 și calea de semnalizare mTOR interacționează în tumorile cerebrale infantile cu un prognostic foarte slab. Atunci când a testat o serie de medicamente cu capacitatea de a inhiba această cale, a văzut că tumora cerebrală a fost rapid eliminată și că metastaza la măduva spinării a fost blocată.

Medicamentul traversează bariera sânge-creier 

"Am descoperit că unul dintre inhibitorii mTOR pe care i-am folosit a traversat bariera sânge-creier, sugerând că aceasta atinge de fapt tumora și poate să o atace în creier. Acesta este desigur o condiție necesară pentru un tratament clinic eficient", spune Fredrik Swartling, care a condus studiul de cercetare.

„În același timp, ne-am dat seama că inhibitorii mTOR similari sunt adesea folosiți pentru a trata un anumit tip de epilepsie la copiii mici cu complexul de scleroză tuberotică (TSC) a bolii genetice, deoarece inhibă creșterea anormală a celulelor în creier și că aceste medicamente au mai puține efecte secundare decât inhibitorii căilor Sonic Hedgehog pe care le-am testat. Aceasta este o descoperire foarte promițătoare și, dacă acest medicament de precizie funcționează asupra copiilor mici cu medulloblastoame care nu răspund la tratamentul convențional, desigur ar fi fantastic ”, spune Swartling.