Parkinson, boala poate fi oprită înainte de a se declanșa

O echipă condusă de oameni de știință de la Universitatea Osaka a publicat recent concluziile unui studiu care aduce o rază de speranță pentru milioane de pacienți cu boala Parkinson din întreaga lume. Deși este mai frecventă la cei cu vârstă de peste șaizeci de ani, Parkinson poate să să declanșeze la orice vârstă, cu o prevalență estimată de 41 la 100.000 de persoane în vârstă de 40 de ani. Și în timp ce boala nu este fatală, în sine, neurodegenerarea progresivă care este caracteristică bolii Parkinson poate provoca adesea efecte secundare care duc la deces.

Cauza exactă a bolii Parkinson este încă un mister, dar cercetătorii cred că atât genetica, cât și mediul joacă un rol. Foarte important, totuși, este că toți pacienții cu boală Parkinson prezintă o pierdere a neuronilor dopaminergici din creier și niveluri crescute ale unei proteine numite α-synuclein (alfa-sinucleină), care se acumulează în corpurile Lewy. Crpurile Lewy sunt o caracteristică patologică atât a formelor familiale cât și a celor sporadice ale bolii, precum și a anumitor tipuri de demență.

În studiul publicat luna aceasta în Scientific Reports, echipa condusă de cercetători de la Facultatea de Medicină a Universității din Osaka s-a axat pe alfa-sinucleină ca o țintă pentru un nou tratament al bolii Parkinson.

„Deși există medicamente care tratează simptomele asociate cu boala Parkinson, nu există niciun tratament fundamental pentru a controla debutul și progresia bolii", explică autorul principal Takuya Uehara. „Prin urmare, am analizat modalitățile de prevenire a expresiei α-synucleinei și de eliminare eficientă a cauzei fiziologice a bolii Parkinson”.

Mecanismul prin care poate fi împiedicată boala

Pentru a face acest lucru, cercetătorii au proiectat fragmente scurte de ADN care sunt imagini în oglindă ale secțiunilor produse de gena α-synuclein. Construcțiile s-au stabilizat prin adăugarea de amido-punți. Fragmentele rezultate, numite oligonucleotide antisens modificate cu acizi amido-punți (ASO), se leagă la secvența lor potrivită de mRNA, împiedicându-le să fie transformate în proteine. După screening-ul a 50 de ASO diferiți, cercetătorii au decis să analizeze o secvență de 15 nucleotide care a scăzut nivelurile de α-synucleină mRNA cu 81%.

„Când am testat acest ASO într-un model de șoarece cu boală Parkinson, am constatat că a fost livrat la creier fără a fi nevoie de transportatori chimici", spune co-autorul Chi-Jing Choong.

„Teste suplimentare au arătat că acest ASO a redus în mod eficient producția de a-synu α-synucleină la șoareci și a redus în mod semnificativ severitatea simptomelor bolii în termen de 27 de zile de la administrare".

Autorul senior al studiului, Hideki Mochizuki, a explicat că „Rezultatele noastre au arătat că terapia genică care utilizează α-synuclein care țintește ASO este o strategie promițătoare pentru controlul și prevenirea bolii Parkinson. Ne așteptăm ca în viitor această metodă să fie utilizată nu numai la tratarea cu succes a bolii Parkinson, dar și a demenței cauzate de acumularea de α-synuclein".