Afecțiune pulmonară rară. Nintedanib, noua pastilă aprobată de FDA pentru sclerodermie

Sclerodermie, nintedanib (Ofev) . "Pacienții care suferă de sclerodermie au nevoie de terapii eficiente, iar FDA sustine eforturile companiilor de medicamente care proiectează și conduc studiile clinice necesare pentru a aduce opțiuni de tratament pacienților cu sclerodermie", a afirmat medicul Nikolay Nikolov, director asociat pentru Reumatologia Diviziei din Produsele pulmonare, alergice și reumatologie în Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor, potrivit unui comunicat de pe site-ul Administrației.

Sclerodermie, nintedanib: ce presupune afecțiunea

"Nintedanib este acum o opțiune de tratament pentru a încetini rata de scădere a funcției pulmonare la pacienții care au boli pulmonare interstițiale din sclerodermie", mai precizează reprezentanții FDA.

Sclerodermia este o boală rară care determină țesutul din tot corpul - inclusiv plămânii și alte organe - să se îngroașe și să cicatriceze. Boala pulmonară interstițială (ILD) afectează interstitiul, care face parte din structura plămânului și este una dintre cele mai frecvente manifestări ale bolii sclerdermei.

SSc-ILD este o boală pulmonară progresivă în care funcția pulmonară scade în timp și poate fi debilitantă și poate pune viața în pericol. Circa 100.000 de oameni din SUA suferă de sclerodermie, și aproximativ jumătate dintre aceștia au Ssc-ILD.

Sclerodermie, nintedanib: studiu pentru noua pastilă

Substanța activă din noul medicament aprobat este nintedanib (Ofev) . Eficacitatea pastilei a fost testată într-un studiu randomizat, dublu, controlat cu placebo, la 576 de pacienți cu vârsta între 20 și 79 de ani cu boala. Pacienții au primit tratament timp de 52 de săptămâni, iar unii pacienți până la 100 de săptămâni.

Analizele au măsurat și capacitatea vitală forțată - care este o măsură a funcției pulmonare, definită ca cantitatea de aer care poate fi expirată forțat din plămâni după ce respirați cel mai adânc posibil. La cei care au luat nintedanib s-a înregistrat o scădere mai mică a funcției pulmonare, comparativ cu cei de la placebo.

Efecte adverse

Cel mai frecvent eveniment advers grav raportat la pacienții tratați cu noul medicament a fost pneumonia. Diareea a fost cea mai frecventă reacție adversă care a dus la reducerea permanentă a dozei la pacienții tratați cu nintedanib. Alte reacții adverse frecvente observate includ diaree, greață, dureri abdominale, vărsături, creșterea enzimelor hepatice, scăderea poftei de mâncare, dureri de cap, scădere în greutate și hipertensiune arterială (hipertensiune arterială).

Nintedanib a fost aprobat inițial în 2014 pentru pacienții adulți cu fibroză pulmonară idiopatică (IPF), care este o altă afecțiune pulmonară interstițială.