În ultimii ani, s-au făcut progrese semnificative în terapia genetică celulară, o abordare revoluționară în tratarea cancerului.
Unul dintre principalele obstacole pentru pacienții care ar putea beneficia de aceste terapii este accesul limitat cauzat de costuri și infrastructură.
"În primul rând, și voi folosi ca studiu de caz medicina bazată pe gene, am avut ocazia să dezvoltăm un prim val de terapie celulară bazată pe gene pentru cancer, aprobată în Statele Unite în 2017, pentru a fi difuzată pe scară largă în format de vânzare și apoi în Uniunea Europeană și în zona Coastei Pacificului în 2018.
Cuvântul cheie important pe care îl voi folosi aici este accesul pacienților. Prima terapie genetică celulară pentru limfom și leucemie are un preț de aproximativ 385.000 de dolari, dar este un tratament salvator pentru aproximativ 40% dintre pacienți în terapia de linia a treia și a doua.
Este o afacere foarte importantă, desigur, avem ecosistemul adecvat în Statele Unite, în sensul că Food and Drug Administration (FDA) a accelerat calea de evaluare și aprobare. Așadar, profităm din plin de acest lucru, care a crescut foarte rapid accesul timpuriu la acest tip de tratamente", a declarat Adrian Bot, director științific fondator și vicepreședinte executiv al departamentului de cercetare și dezvoltare, Capstan Therapeutics, în cadrul summit-ului Aspen Healthcare 2024.
Provocările actuale în extinderea acestor tratamente
Chiar și în țări dezvoltate, precum SUA și statele din Europa de Vest, doar o mică parte dintre pacienți au acces la terapiile genetice personalizate.
"În prezent, există șase terapii genetice celulare aprobate în SUA pentru piețe relativ mari, inclusiv mielom multiplu, malignități bicelulare, inclusiv leucemie limfoblastică acută și Limfom difuz cu celule B mari. Problema este că acestea sunt abordări personalizate, deci nu sunt doar abordări bazate pe gene, sunt personalizate deoarece utilizează celulele pacienților pentru a fabrica produsul. Deci imaginați-vă limitările accesului.
În prezent, doar unul dintre aceste șase medicamente a atins un vârf de vânzări de 2 miliarde de dolari pe an, cu 25.000 de pacienți tratați până în prezent. Din păcate, doar aproximativ 15 % dintre pacienții cu acest tip de cancer au acces, chiar și în SUA și Europa de Vest, la acest tip de medicamente salvatoare.
Așadar, următoarea întrebare a fost cum să creștem accesul și nu este vorba doar de rambursare, ci și de infrastructura, precum și expertiza personalului medical pentru a putea gestiona acest tip de tratamente", a explicat în continuare Adrian Bot, director științific fondator și vicepreședinte executiv al departamentului de cercetare și dezvoltare, Capstan Therapeutics, în cadrul summit-ului Aspen Healthcare 2024.
Impactul economic al acestor tratamente și viitorul terapiilor genetice
Cu prețuri ridicate, terapiile genetice pentru cancer ridică întrebări serioase cu privire la sustenabilitatea economică a acestora la scară globală. Cu eforturi susținute, se încearcă creșterea accesului la aceste tratamente salvatoare în mai multe regiuni, inclusiv în țările în curs de dezvoltare.
"Aș dori să adaug la terapiile celulare și genetice, proteine, anticorpi monoclonali, poate medicamente ARN, care sunt în curs de dezvoltare. Așadar, marea întrebare în SUA, care este un motor foarte important al dezvoltării medicamentelor, a fost cum să creștem accesul și cum să diminuăm costul bunurilor, cum să creștem amploarea acestui tip de tratamente care salvează vieți. Aici este următoarea revoluție.
Există un al doilea studiu de caz pe care aș dori să vi-l împărtășesc. Este vorba, de fapt, de valorificarea ecosistemului adecvat în descoperirea și dezvoltarea medicamentelor, pe care am fost foarte binecuvântați să îl avem în SUA și poate și în alte părți ale lumii, pentru a aduce tratamente mai ieftine, ceea ce numim tratamente la raft, o versiune sintetică a terapiei celulare bazată pe gene, care nu se mai bazează pe celulele pacientului. Aceasta este următoarea revoluție a inferfaței nanonedicinei, precum și a medicinei genetice si a medicinei ARN.
Obiectivul nostru actual este să ajutăm, împreună cu alte organizații, la dezvoltarea de noi tratamente, la scalarea acestui concept de terapie genică la piețe mai mari, nu doar la aplicații de nișă, și să le facem disponibile în țări precum România, unde nu există acel tip de infrastructură și expertiză care este necesară pentru terapii bazate pe celule mai avansate", a adăugat în încheiere Adrian Bot, director științific fondator și vicepreședinte executiv al departamentului de cercetare și dezvoltare, Capstan Therapeutics, în cadrul summit-ului Aspen Healthcare 2024.
