Medicamente noi pentru cardiomiopatie dată de o boală rară, aprobate de FDA

Pe 3 mai, Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente a aprobat capsulele Vyndaqel (tafamidis meglumine) și Vyndamax (tafamidis) pentru tratamentul bolilor de inimă (cardiomiopatie) cauzate de amiloidoza mediată de transtiretin (ATTR-CM) la adulți. Acestea sunt primele tratamente aprobate de FDA pentru ATTR-CM. Vyndaqel și Vyndamax au aceeași substanță activă, tafamidis, dar nu sunt substituibile și dozele recomandate diferă.

O boală rară, care distruge organele

„Amiloidoza mediată de transtiretin este o boala rară, debilitantă și adesea fatală", a arătat dr. Norman Stockbridge, doctor în medicină, director al Diviziei de medicamente cardiovasculare și renale în Centrul FDA pentru Evaluarea și Cercetarea de Medicamente. „Tratamentele pe care le aprobăm astăzi reprezintă un progres important în tratamentul cardiomiopatiei cauzate de amiloidoza mediată de transtiretin", a continuat acesta.

ATTR este cauzată de acumularea de depozite anormale de proteine specifice cunoscute sub numele de amiloid în organele și țesuturile organismului, care interferează cu funcționarea lor normală. Aceste depuneri de proteine apar cel mai frecvent în inimă și în sistemul nervos periferic. Afectarea cardiacă poate avea ca rezultat îngreunarea respirației, oboseala, insuficiența cardiacă, pierderea conștienței, ritmuri anormale ale inimii și moartea. La nivelul sistemului nervos periferic poate duce la pierderea senzației, a durerii sau a mobilității în brațe, picioare și mâini. Depozitele de amiloid pot afecta de asemenea rinichii, ochii, tractul gastro-intestinal și sistemul nervos central.

Nu s-au înregistrat efecte secundare

Eficacitatea Vyndaqel și a Vyndamax în tratamentul ATTR-CM a fost demonstrată într-un studiu clinic randomizat efectuat la 441 de pacienți, care au primit Vyndaqel sau un placebo. După o medie de 30 de luni, rata de supraviețuire a fost mai mare în grupul Vyndaqel decât în grupul placebo. De asemenea, s-a demonstrat că Vyndaqel reduce numărul de spitalizări pentru probleme cardiovasculare.

Numărul pacienților din studiul clinic a fost mic, dar nu au fost identificate efecte secundare asociate consumului de medicamente. Tafamidis poate provoca leziuni fetale atunci când este administrată unei femei gravide. Femeile care iau Vyndaqel sau Vyndamax trebuie să discute planificarea și prevenirea sarcinii cu medicul lor.

FDA a acordat Vyndaqel aprobarea rapidă, revizuirea prioritară și denumirea de Breakthrough Therapy – acordat medicamentelor care tratează boli care pun serios în pericol viața. Vyndaqel și Vyndamax au primit fiecare denumirea de medicamente orfane, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru bolile rare. Aprobarea Vyndaqel și a Vyndamax a fost acordată FoldRx, o filială a Pfizer.