Scleroză multiplă, încă un tratament oral nou aprobat în SUA

La două zile după ce a aprobat siponimod, Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat aseară comprimatele cladribină (Mavenclad) destinate tratamentului formelor recurente de scleroză multiplă (MS) la adulți, care includ boala recidivantă și boală progresivă secundară activă. Mavenclad nu este recomandat pacienților cu sleroză multiplă cu sindrom izolat clinic.

Cui e recomandat medicamentul

Din cauza profilului său de siguranță, utilizarea Mavenclad (cladribină) este recomandată, în general, pacienților care au avut un răspuns inadecvat sau nu sunt în stare să tolereze un medicament alternativ indicat pentru tratamentul slerozei multiple.

Scleroza multiplă este o afecțiune cronică, inflamatorie, autoimună a sistemului nervos central care perturbă comunicarea dintre creier și alte părți ale corpului. Majoritatea pacienților au primele simptome de scleroză multiplă la vârste cuprinse între 20 și 40 de ani. Scleroza multiplă se numără printre cele mai frecvente cauze ale invalidității neurologice la adulții tineri și apare mai frecvent la femei decât la bărbați.

Pentru majoritatea persoanelor, sleroza multiplă debutează cu un curs recurent-remisiv, în care episoadele de înrăutățire (recăderi) sunt urmate de perioade de recuperare (remisiuni). Aceste remisiuni pot să nu fie complete și pot lăsa pacienții cu un anumit grad de dizabilitate reziduală. Mulți, dar nu toți, pacienții cu sleroză multiplă experimentează un anumit grad de invaliditate persistentă care se înrăutățește treptat în timp.

La unii pacienți, dizabilitatea poate progresa independent de recăderi, un proces numit scleroză multiplă progresivă secundară (SPMS). În primii câțiva ani ai acestui proces, mulți pacienți continuă să experimenteze recăderi, o fază a bolii descrisă ca SPMS activă. SPMS activă este una din formele recurente de scleroză multiplă.

„Mavenclad trebuie să se dea publicității un ghid de tratament pentru pacienți, care să descrie informații importante despre utilizarea și riscurile medicamentului. Mavenclad are o avertizare în cutie pentru un risc crescut de afecțiuni maligne și afectare a fătului. Mavenclad nu trebuie utilizat la pacienții cu malignitate actuală. La pacienții cu afecțiuni maligne anterioare sau cu risc crescut de malignitate, profesioniștii din domeniul sănătății trebuie să evalueze beneficiile și riscurile asociate utilizării Mavenclad pe bază de pacient individual", notează experții FDA.

Reacții adverse și riscuri

Ei recomandă personalului medical „să urmeze recomandările standard de screening pentru cancer la pacienții tratați cu Mavenclad. Medicamentul nu trebuie utilizat la femeile gravide și la femeile și bărbații cu potențial de reproducere care nu intenționează să utilizeze metode contraceptive eficace în timpul tratamentului și timp de șase luni după tratament, din cauza potențialului de afectare a fătului. Mavenclad trebuie oprit în cazul în care pacienta rămâne gravidă".

Alte avertizări includ riscul scăderii numărului de limfocite (celule albe din sânge); limfocitele trebuie monitorizate înainte, în timpul și după tratament. Mavenclad poate crește riscul de infecții; personalul medical ar trebui să monitorizeze pacienții pentru infecții și tratamentul cu Mavenclad ar trebui amânat dacă este necesar.

De asemenea, Mavenclad poate provoca toxicitate hematologică și supresia măduvei osoase, astfel încât „profesioniștii din domeniul sănătății trebuie să măsoare complet sângele pacientului înainte, în timpul și după terapie. Medicamentul a fost asociat cu boala grefă-versus-gazdă după transfuzii de sânge cu sânge neiradiat. Mavenclad poate provoca leziuni hepatice și tratamentul trebuie întrerupt sau suspendat, după caz, dacă se suspectează o leziune hepatică semnificativă clinic".

Cele mai frecvente reacții adverse raportate de pacienții cărora li s-a administrat Mavenclad în studiile clinice sunt infecțiile căilor respiratorii superioare, cefaleea și scăderea numărului de limfocite.