Scleroză multiplă, nou medicament aprobat în SUA

„Scleroza multiplă poate avea un impact profund asupra vieții unei persoane", a declarat dr. Billy Dunn, directorul Diviziei de Produse Neurologice din cadrul Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor. „Ne-am angajat să continuăm să lucrăm cu companii care au în curs de dezvoltare opțiuni de tratament suplimentare pentru pacienții cu scleroză multiplă", a subliniat acesta.

Sceleroza multiplă, ce este și cum afectează pacienții

Sleroza multiplă este o afecțiune cronică, inflamatorie și autoimună a sistemului nervos central care perturbă comunicarea dintre creier și alte părți ale corpului. Majoritatea oamenilor experimentează primele simptome ale sleroză multiplă au vârsta cuprinsă între 20 și 40 de ani. Boala se numără printre cele mai frecvente cauze ale invalidității neurologice la adulții tineri și apare mai frecvent la femei decât la bărbați.

Pentru majoritatea persoanelor, scleroza multiplă debutează cu un curs recurent-remisiv, în care episoadele de înrăutățire (recăderi) a funcțiilor sunt urmate de perioade de recuperare (remisiuni). Aceste remisiuni pot să nu fie complete și pot lăsa pacienții cu un anumit grad de dizabilitate reziduală. Mulți - dar nu toți - pacienți cu scleroză multiplă experimentează un anumit grad de invaliditate persistentă care se înrăutățește treptat în timp.

La unii pacienți, dizabilitatea poate progresa independent de recăderi, un proces numit scleroză multiplă progresivă secundară (SPMS). În primii câțiva ani ai acestui proces, mulți pacienți continuă să experimenteze recăderi, o fază a bolii descrisă ca SPMS activă.

SPMS activă este una din formele recurente de scleroză multiplă, iar medicamentele aprobate pentru tratamentul formelor recurente de SM pot fi utilizate pentru a trata SPMS activă. Mai târziu, mulți pacienți cu SPMS încetează să mai experimenteze noi recăderi, dar dizabilitatea continuă să progreseze, o fază numită SPMS inactivă.

Eficacitatea siponimod (Mayzent) a fost demonstrată într-un studiu clinic efectuat la 1.651 de pacienți care au comparat tratamentul cu placebo la pacienții cu SPMS care au prezentat progresia dizabilității în ultimii doi ani și fără recăderi în cele trei luni anterioare înscrierii. Obiectivul primar al studiului a fost momentul până la trei luni de confirmare a progresiei în handicap. Fracțiunea dintre pacienții cu progresie confirmată a dizabilității a fost statistic semnificativ mai mică în grupul tratat cu Mayzent decât în grupul placebo. Mayzent a scăzut, de asemenea, numărul de recăderi suferite de acești pacienți. În subgrupul de pacienți cu SPMS inactiv, rezultatele nu au fost semnificative din punct de vedere statistic.

Riscurile tratamentului

FDA a prezentat și riscurile tratamentului cu Mayzent. Acesta poate crește riscul de infecții, astfel încât pacienții trebuie să aibă analize complete de sânge făcute înainte de începerea tratamentului. Medicamentul poate provoca edeme maculare, astfel încât pacienții trebuie să contacteze medicul dacă suferă o schimbare a vederii. Mayzent poate determina scăderi tranzitorii ale frecvenței cardiace și poate determina o scădere a funcției pulmonare. Enzimele hepatice trebuie să fie verificate înainte de inițierea tratamentului, iar medicii trebuie să monitorizeze îndeaproape pacienții cu insuficiență hepatică severă.

Personalul medical trebuie să monitorizeze tensiunea arterială a pacientului în timpul tratamentului. Femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să utilizeze o metodă eficientă de contracepție în timpul și timp de 10 zile după întreruperea tratamentului, din cauza riscului potențial de afectare a fătului. Personalul medical trebuie să monitorizeze pacienții pentru sindromul de encefalopatie reversibilă posterioară și să monitorizeze pacienții care au avut tratament cu terapii imunosupresoare / modulabile imunitar, deoarece poate apărea imunosupresie adițională involuntară cu siponimod.

Cele mai frecvente reacții adverse raportate de pacienții cărora li s-a administrat Mayzent în studiile clinice includ cefaleea, tensiunea arterială crescută și creșteri în testele funcției hepatice.

Conform Reuters, acest tratament va costa, per pacient, în jur de 88.000 de dolari pe an. În România, în medie, aceste tratamente ajung cu 2-3 ani mai târziu.