Descoperire URIAȘĂ! Boala Parkinson, terapii promițătoare

"Acesta nu este un leac al bolii Parkinson", a spus James Beck, director științific al Fundației Parkinson. "Acesta este un tratament potențial bun pentru controlul simptomelor, ce oferă un mod suplimentar de a furniza dopamină la nivelul creierului, dar nu oprește progresia bolii Parkinson".

În ce constă terapia

Noul tratament utilizează un virus pentru a furniza terapia genică la o zonă vizată a creierului. Terapia genică afectează o enzimă numită AADC. Această enzimă transformă levodopa în dopamină în creier.

Celulele care alcătuiesc neurotransmițătorul dopamina - un mesager chimic în creier - mor din cauza bolii Parkinson, potrivit Institutului Național pentru îmbătrânire din SUA. O pierdere de dopamină cauzează simptomele bolii Parkinson, cum ar fi tremur și mișcări lente.

Tratamentele standard încearcă să înlocuiască dopamina pierdută. De exemplu, un medicament curent este levodopa, dar celulele care transformă levodopa în dopamină trebuie să funcționeze pentru ca acest tratament să dea rezultate. Deoarece celulele producătoare de dopamină mor, devine din ce în ce mai greu pentru creier să răspundă la medicamente de genul acesta, a explicat Beck.

Și, acolo intervine terapia genică.

Condusă de Dr. Chadwick Christine, de la Universitatea din California, San Francisco, cercetătorii au folosit scanarea RMN pentru a localiza zona dreaptă a creierului. Apoi au infuzat noua terapie genică într-o zonă vizată a creierului numită putamen. Echipa de studiu a ales această zonă deoarece aceste celule ale creierului nu sunt distruse de boala Parkinson.

Studiul a inclus 15 persoane care nu mai răspundeau la alte tratamente Parkinson. Toți au primit o perfuzie cu terapia genică - cunoscută sub numele de VY-AADC.

Tratamentul a fost bine tolerat

După tratament, cercetătorii au urmărit sănătatea pacienților timp de până la 36 de luni și au constatat că tratamentul a fost bine tolerat. Cele mai grave efecte secundare - un cheag de sânge și un ritm cardiac neregulat cauzat de cheagul de sânge - au fost legate de intervenția chirurgicală utilizată pentru a furniza tratamentul și nu de tratamentul în sine, au spus cercetătorii.

Dr. Alessandro Di Rocco, directorul Programului de tulburări de circulație la Northwell Health in Great Neck, New York, a analizat rezultatele: "Acest studiu pare a fi un pas înainte în perfecționarea vectorului (terapiei genetice)". Di Rocco a adăugat că scăderea simptomelor "este un efect real".

Cercetătorii de la Universitatea din California, San Francisco, și Universitatea din Pittsburgh Medical Center nu sunt singurii care lucrează la terapia genică pentru simptomele Parkinsons. Un grup de cercetători britanici recrutează în mod activ pacienții cu Parkinson pentru a lua parte la un studiu privind terapia genică, care vizează, de asemenea, creșterea disponibilității dopaminei în creier.