O singură perfuzie cu un tratament experimental a redus colesterolul LDL cu 52,5% după un an. Ce arată primele rezultate ale terapiei CRISPR.
Un tratament experimental bazat pe tehnologia CRISPR-Cas9 a redus colesterolul LDL, cunoscut drept "colesterolul rău", cu 52,5% la 12 luni după o singură perfuzie. În același timp, trigliceridele au scăzut cu 47,8% la pacienții care au primit doza cea mai mare, arată un studiul publicat în The New England Journal of Medicine.
O singură perfuzie care ar putea menține colesterolul la un nivel mai mic timp de un an. Este ideea din spatele unui tratament experimental bazat pe editarea genetică, testat pentru prima dată la oameni.
Tratamentul, numit CTX310, a fost studiat la pacienți cu tulburări ale grăsimilor din sânge care nu răspundeau suficient la medicamentele disponibile. La un an de la administrare, efectul asupra colesterolului LDL și trigliceridelor s-a menținut.
Rezultatele sunt însă preliminare. Studiul de fază 1 a avut doar 15 participanți, iar cercetătorii vor avea nevoie de studii mai mari pentru a vedea dacă terapia poate deveni o opțiune pentru pacienți.
CTX310 folosește CRISPR-Cas9, o tehnologie care permite modificarea unor regiuni precise ale ADN-ului.
În acest caz, ținta este gena ANGPTL3, care are un rol important în metabolismul grăsimilor din sânge. Tratamentul livrează în ficat mecanismul de editare genetică, cu scopul de a opri activitatea acestei gene.
Ideea este diferită de cea a tratamentelor clasice pentru colesterol. În loc să fie administrat în mod repetat pentru a menține efectul, tratamentul urmărește să producă o modificare genetică de durată în celulele ficatului.
Prin reducerea activității ANGPTL3, cercetătorii urmăresc scăderea mai multor tipuri de grăsimi din sânge, inclusiv LDL-colesterol și trigliceride.
Studiul de fază 1 a inclus 15 persoane cu tulburări ale lipidelor care nu răspundeau suficient la tratamentul medicamentos. Participanții au primit o singură perfuzie cu CTX310, în doze cuprinse între 0,1 și 0,8 miligrame pe kilogram. Înaintea perfuziei, pacienții au primit corticosteroizi și antihistaminice.
Cercetătorii au urmărit nivelul ANGPTL3, al colesterolului LDL și al trigliceridelor, dar și eventualele reacții adverse.
Primele rezultate, prezentate anterior, au arătat scăderi ale LDL-colesterolului și trigliceridelor la aproximativ două luni după tratament. Noua analiză a urmărit un aspect esențial: cât timp se menține efectul.
La 12 luni, scăderile s-au menținut la toate dozele testate.
La pacienții care au primit doza cea mai mare:
"Pe baza datelor inițiale prezentate în noiembrie 2025, durabilitatea efectului de reducere a lipidelor a fost impresionantă", a declarat dr. Luke Laffin, cardiolog la Cleveland Clinic și autorul principal al studiului.
Siguranța este unul dintre cele mai importante aspecte atunci când este vorba despre o terapie care modifică ADN-ul. Pe durata celor 12 luni de monitorizare, cercetătorii nu au raportat evenimente adverse grave pe care să le fi asociat cu CTX310.
"Este încurajator faptul că nu au existat evenimente grave de siguranță asociate cu CTX310 în timpul studiului și în anul de după tratament. Așteptăm cu interes să continuăm investigarea acestei terapii la un număr mai mare de pacienți", a spus dr. Luke Laffin.
Rezultatul nu înseamnă însă că terapia poate fi considerată deja un tratament consacrat pentru colesterol. Un studiu de fază 1 are, în primul rând, rolul de a evalua siguranța și de a obține primele informații despre modul în care organismul răspunde la tratament.
Numărul mic de participanți reprezintă o limitare importantă. Studiile viitoare trebuie să arate dacă rezultatele se mențin la un grup mult mai mare de pacienți și dacă reducerea colesterolului se traduce și într-un beneficiu clinic, precum un risc mai mic de infarct sau accident vascular cerebral.
Editarea genetică ridică o întrebare diferită față de un medicament obișnuit: ce se întâmplă pe termen foarte lung după ce ADN-ul unei celule a fost modificat?
Din acest motiv, participanții la studiu vor avea parte de o perioadă extinsă de monitorizare. Urmărirea este planificată pentru 15 ani, în conformitate cu recomandările FDA pentru terapiile care implică editarea genelor.
Cercetătorii vor putea astfel să urmărească atât durata efectului asupra colesterolului, cât și eventualele probleme de siguranță care nu pot fi identificate într-un studiu de numai câteva luni.
Rezultatele CTX310 aduc o posibilă direcție nouă în tratamentul tulburărilor severe ale colesterolului și trigliceridelor. O singură administrare care produce un efect persistent ar putea schimba, dacă rezultatele se confirmă, modul în care sunt abordate unele forme de dislipidemie.
Deocamdată, însă, vorbim despre o terapie experimentală aflată în primele etape ale cercetării clinice.
Scăderea LDL-colesterolului cu 52,5% după un an este un rezultat important al acestui studiu, dar el trebuie interpretat în contextul numărului foarte mic de participanți. Studiile viitoare vor trebui să confirme rezultatele și să ofere informații despre beneficiile și riscurile pe termen lung.
Raportul European Observatory on Health Systems and Policies/WHO din 2026 arată că bolile cardiovasculare au rămas principala cauză de deces în România și au reprezentat aproape 54% din totalul deceselor în 2023.
Mai mult, datele Eurostat pentru 2023 arată că România a avut 787 de decese la 100.000 de locuitori prin boli ale sistemului circulator, una dintre cele mai ridicate rate din UE.
Și în România, colesterolul LDL crescut se numără printre factorii importanți care pot contribui la apariția bolilor cardiovasculare, alături de hipertensiune, fumat, diabet, excesul de greutate și lipsa activității fizice.
Pentru pacienții cu valori mari ale colesterolului, tratamentul presupune în prezent, în funcție de risc și de cauza problemei, schimbări ale stilului de viață și medicamente care scad nivelul LDL. Unele persoane ajung să aibă nevoie de mai multe tratamente pentru a obține valorile recomandate.
