FDA aprobă Tzield, un tratament care poate schimba cursul diabetului de tip 1 la copii

Deși nu vindecă boala și nu elimină necesitatea administrării insulinei, medicamentul ar putea prelungi perioada în care organismul continuă să producă propria insulină, un aspect esențial pentru controlul bolii.

O nouă strategie împotriva diabetului de tip 1: nu vindecă boala, dar poate încetini evoluția ei

Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a acordat aprobare accelerată medicamentului Tzield (teplizumab-mzwv), dezvoltat de compania Sanofi, pentru copiii și adolescenții cu vârste între 8 și 17 ani diagnosticați recent cu diabet de tip 1 în stadiul clinic 3, conform Medical Xpress.

Tratamentul este destinat încetinirii pierderii funcției celulelor beta pancreatice, cele responsabile de producerea insulinei. În diabetul de tip 1, sistemul imunitar atacă aceste celule, iar organismul își pierde treptat capacitatea de a produce insulină.

Specialiștii consideră că păstrarea, chiar și pentru o perioadă limitată, a producției proprii de insulină poate însemna un control glicemic mai bun și un risc mai redus de complicații.

Rezultatele studiului care au convins FDA

Aprobarea accelerată s-a bazat pe datele studiului clinic de fază III PROTECT, care a inclus 328 de copii și adolescenți cu vârste între 8 și 17 ani.

Toți participanții fuseseră diagnosticați cu diabet de tip 1 în stadiul clinic 3 în ultimele șase săptămâni și au fost împărțiți aleatoriu pentru a primi fie Tzield, fie placebo.

Rezultatele au arătat că pacienții tratați cu Tzield au prezentat o încetinire semnificativă a scăderii nivelurilor de peptidă C comparativ cu cei care au primit placebo.

Peptida C este un indicator important al cantității de insulină pe care pancreasul încă o produce. Cu cât nivelul acesteia rămâne mai ridicat, cu atât organismul își păstrează mai bine funcția pancreatică.

Acesta este motivul pentru care specialiștii văd în Tzield un tratament care poate modifica evoluția bolii, chiar dacă nu o vindecă.

Ce înseamnă, de fapt, diabetul de tip 1 în stadiul 3

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună în care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas.

Stadiul 3 reprezintă momentul în care boala devine clinic manifestă, cu simptome evidente și necesitatea începerii tratamentului cu insulină.

Până acum, tratamentul s-a concentrat aproape exclusiv pe înlocuirea insulinei pe care organismul nu o mai poate produce. Tzield vine cu o abordare diferită: încearcă să încetinească atacul autoimun asupra pancreasului, astfel încât acesta să își păstreze funcția pentru mai mult timp.

Nu este lipsit de riscuri. Ce reacții adverse au fost observate

Ca orice tratament care influențează sistemul imunitar, Tzield poate provoca reacții adverse importante.

În studiul clinic, cele mai frecvente au fost:

• limfopenia (scăderea numărului de limfocite);
• vărsăturile;
• erupțiile cutanate;
• leucopenia;
• diareea;
• neutropenia;
• creșterea valorilor transaminazelor hepatice;
• durerile de cap.

De asemenea, au fost raportate și evenimente adverse grave, inclusiv sindrom de eliberare a citokinelor și cazuri de reactivare virală care pot pune viața în pericol.

Riscul de reactivare virală este mai mare la pacienții cu sistem imunitar compromis.

Totodată, specialiștii subliniază că Tzield nu este eficient ca tratament modificator al bolii în afecțiunile disglicemice care nu au cauză autoimună.

Sanofi: „O abordare mai proactivă împotriva atacului autoimun”

Christopher Corsico, reprezentant al companiei Sanofi, consideră că aprobarea FDA marchează o schimbare importantă în tratamentul diabetului de tip 1.

„Salutăm această aprobare accelerată din partea FDA, care recunoaște potențialul medicamentului Tzield de a întârzia progresia diabetului de tip 1 în stadiul 3, recent diagnosticat, la copiii cu vârste cuprinse între 8 și 17 ani.

Tzield va oferi acum o nouă cale în paradigma de tratament a diabetului de tip 1 în stadiul 3, una care, sperăm, va permite în continuare furnizorilor de servicii medicale din SUA să adopte o abordare mai proactivă pentru a opri atacul autoimun subiacent împotriva celulelor beta producătoare de insulină”, a declarat acesta într-un comunicat.

De ce această aprobare este urmărită cu interes de comunitatea medicală

Aprobarea accelerată acordată de FDA reprezintă un pas important în direcția tratamentelor care nu doar controlează glicemia, ci încearcă să încetinească mecanismul care provoacă boala.

Pentru copiii diagnosticați recent cu diabet de tip 1, păstrarea funcției pancreasului pentru o perioadă mai lungă poate însemna un control metabolic mai bun și o gestionare mai ușoară a bolii în primii ani după diagnostic.

Specialiștii subliniază însă că tratamentul nu înlocuiește terapia cu insulină și necesită monitorizare atentă din cauza potențialelor reacții adverse asociate modulației sistemului imunitar.