Porfirie hepatică acută, un nou medicament lansat pe piața americană

Porfirie hepatică acută. Administrația SUA pentru Alimente și medicamente a aprobat accesul pe piață a medicamentului Givlaari (givosiran) pentru tratamentul pacienților adulți cu porfirie hepatică acută, o afecțiune genetică care are ca rezultat acumularea de molecule toxice de porfirină care se formează în timpul producerii de heme (care ajută la legarea oxigenului) în sânge.

Porfirie hepatică acută.”Această acumulare poate provoca atacuri acute, cunoscute sub numele de atacuri de porfirie, care pot duce la dureri și paralizii severe, insuficiență respiratorie, convulsii și modificări ale stării mentale. Aceste atacuri se produc brusc și pot produce daune neurologice permanente și moarte. Înainte de aprobarea de astăzi (n. r. miercuri, 20 noiembrie), opțiunile de tratament au furnizat doar o ușurare parțială de durerea neîntreruptă care caracterizează aceste atacuri. Medicamentul aprobat astăzi poate trata această boală contribuind la reducerea numărului de atacuri care perturbă viața pacienților”, explică medicul Richard Pazdur, directorul Centrului de Excelență Oncologic al FDA și director interimar al Oficiului pentru Boli Oncologice din Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor, potrivit site-ului FDA.

Porfirie hepatică acută. Aprobarea acestui medicament au la bază un studiu clinic efectuat la 94 de pacienți cu porfirie hepatică acută. Pacienții au primit un placebo sau Givlaari. Pacienții care au primit Givlaari au prezentat cu 70% mai puține atacuri de porfirie în comparație cu pacienții care au primit un placebo. Efectele adverse frecvente pentru pacienții care au luat acest medicament au fost reacții la greață și la locul injectării. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt sfătuiți să monitorizeze pacienții pentru reacția anafilactică (alergică) și funcția renală (renală). Pacienții trebuie să își testeze funcția hepatică înainte și periodic în timpul tratamentului.